Aktien von Entrada Therapeutics fallen nach Phase-1/2-Daten zu Muskeldystrophie
Entrada Therapeutics, Inc. (TRDA) gab erste Ergebnisse aus der ersten Kohorte seiner klinischen Phase-1/2-Studie ELEVATE-45-201 bekannt, die ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie untersucht. Die Behandlung erreichte die primären Ziele hinsichtlich Sicherheit und Verträglichkeit, nachdem die Teilnehmer drei Dosen von 5 mg/kg erhalten hatten, jedoch fielen die Aktien des Unternehmens nach dem Update.
Die Kurzzeitstudie zeigte frühe Biomarker-Signale, darunter einen durchschnittlichen Anstieg der Dystrophin-Produktion um 0,10 % und einen Anstieg des Exon-Skippings um 0,15 % bei den behandelten Patienten im Vergleich zu Rückgängen gegenüber dem Ausgangswert in der Placebo-Gruppe. Die Forscher stellten in diesem Stadium keine funktionellen Vorteile fest, was aufgrund der geringen Dosierung, der kurzen Dauer und des Teilnehmerprofils erwartet worden war. Die Sicherheitsergebnisse waren günstig, ohne Studienabbrüche oder Nierenprobleme, obwohl zwei Teilnehmer Kopfschmerzen meldeten und ein Patient vorübergehendes Fieber und Erbrechen hatte, die sich auflösten.
Blick nach vorn: Alle Teilnehmer der Kohorte sind in eine offene Phase-2-Studie übergegangen, um sechs zusätzliche Dosen von 5 mg/kg zu erhalten. Entrada Therapeutics plant, höhere Dosierungen zu evaluieren, um potenzielle funktionelle Vorteile zu messen. Dabei wird eine Dosis von 10 mg/kg in einer zweiten Kohorte getestet, deren Daten in der ersten Hälfte des Jahres 2027 erwartet werden, sowie bis zu 15 mg/kg in einer dritten Kohorte.
Das Wichtigste
- Entrada Therapeutics veröffentlichte positive Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten aus der ersten Kohorte seiner Phase-1/2-Studie für ENTR-601-45.
- Behandelte Patienten zeigten einen durchschnittlichen Anstieg der Dystrophin-Produktion um 0,10 % und einen Anstieg des Exon-Skippings um 0,15 % im Vergleich zu Placebo.
- Bei der frühen Dosierung von 5 mg/kg über drei Dosen wurden keine funktionellen Verbesserungen erwartet oder beobachtet.
- Daten aus einer zweiten Kohorte, die eine höhere Dosis von 10 mg/kg evaluiert, werden in der ersten Hälfte des Jahres 2027 erwartet.
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Warum ist die Aktie von Entrada Therapeutics gefallen?
Die Aktien fielen, nachdem das Unternehmen erste Ergebnisse der Phase-1/2-Studie für sein Duchenne-Muskeldystrophie-Medikament veröffentlicht hatte. Obwohl das Medikament die Sicherheitsziele erreichte und geringfügige Biomarker-Verbesserungen zeigte, wurden in der frühen Niedrigdosis-Phase keine funktionellen Vorteile beobachtet.
Was waren die Ergebnisse der ELEVATE-45-201-Studie?
Die Studie erreichte ihre primären Sicherheitsziele ohne Nierenprobleme oder Studienabbrüche. Behandelte Patienten erzielten einen durchschnittlichen Anstieg der Dystrophin-Expression um 0,10 % und einen Anstieg des Exon-Skippings um 0,15 % gegenüber dem Ausgangswert.
Wann wird Entrada Therapeutics die nächsten Studiendaten vorlegen?
Entrada Therapeutics erwartet die Veröffentlichung der Daten aus der zweiten Kohorte der Studie, in der eine höhere Dosis von 10 mg/kg von ENTR-601-45 getestet wird, in der ersten Hälfte des Jahres 2027.