Editas Medicine erhält Freigabe für Phase-1/2-Studie von EDIT-401 in Australien
Editas Medicine, Inc. (EDIT) hat von den australischen Behörden die behördliche Genehmigung erhalten, mit der Dosierung von Patienten in seiner klinischen Phase-1/2-Studie Strive zu beginnen. Die Studie wird EDIT-401 untersuchen, eine experimentelle Genbearbeitungstherapie zur Behandlung der heterozygoten familiären Hypercholesterinämie (HeFH). Die erste Dosierung am Menschen im Rahmen dieser Genehmigung soll vor Ende 2026 beginnen.
Die Zulassung markiert den Übergang der Therapie von präklinischen Tests zu klinischen Studien am Menschen. In präklinischen Studien an nicht-menschlichen Primaten zeigte das Medikament eine Senkung des LDL-C-Spiegels (schlechtes Cholesterin) um etwa 90 %, die über 10 Monate anhielt. Der Übergang zu klinischen Studien wird zeigen, ob diese langfristigen cholesterinsenkenden Effekte sicher auf den Menschen übertragen werden können. Unterdessen wird derzeit ein Zulassungsantrag in Neuseeland geprüft, um die Reichweite der Studie potenziell zu erweitern.
Investoren und Forscher werden das Jahr 2027 im Hinblick auf wichtige Meilensteine im Auge behalten. Erste Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten aus der Studie werden voraussichtlich im ersten Quartal 2027 veröffentlicht. Erste Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse (Topline-Ergebnisse) aus Teil 1 der Studie werden für das spätere Jahr 2027 erwartet, was die ersten klinischen Hinweise auf die Wirksamkeit der Behandlung liefern wird.
Das Wichtigste
- Editas Medicine hat die australische Zulassung für den Start der Phase-1/2-Studie Strive für EDIT-401 erhalten.
- Die Dosierung für die klinische Studie soll im Jahr 2026 beginnen.
- Präklinische Studien zeigten bei nicht-menschlichen Primaten eine Senkung des LDL-C-Spiegels um rund 90 % über einen Zeitraum von 10 Monaten.
- Erste Sicherheitsdaten werden für das erste Quartal 2027 erwartet, die Topline-Ergebnisse für das spätere Jahr.
- Ein Zulassungsantrag zur Erweiterung der Studie wird derzeit in Neuseeland geprüft.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Was ist EDIT-401
EDIT-401 ist eine experimentelle Genbearbeitungstherapie, die von Editas Medicine zur Behandlung der heterozygoten familiären Hypercholesterinämie (HeFH) entwickelt wurde.
Wann wird Editas Medicine mit der Dosierung von Patienten in der EDIT-401-Studie beginnen
Die Dosierung für die Phase-1/2-Studie Strive in Australien soll voraussichtlich im Jahr 2026 beginnen.
Wann werden klinische Daten für EDIT-401 veröffentlicht
Erste Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten werden für das erste Quartal 2027 erwartet, gefolgt von Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten (Topline-Daten) aus Teil 1 im weiteren Verlauf des Jahres 2027.