Editas Medicine erhält Zulassung für erste klinische Studie am Menschen mit Gen-Editing-Cholesterinsenker
Die australischen Aufsichtsbehörden haben Editas Medicine (EDIT) die Freigabe erteilt, die erste klinische Studie am Menschen für ihre experimentelle Gen-Editing-Behandlung gegen Cholesterin zu beginnen. Die Phase-1/2-Studie „Strive“ wird EDIT-401 untersuchen, eine Therapie zur Behandlung der heterozygoten familiären Hypercholesterinämie. Diese Erbkrankheit verursacht gefährlich hohe Werte an LDL- oder „schlechtem“ Cholesterin, was das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen erhöht. Nach der Ankündigung stiegen die Aktien des Unternehmens um 4,18 % auf 2,865 US-Dollar.
Im Gegensatz zu herkömmlichen Cholesterinmedikamenten, die eine kontinuierliche, wiederholte Einnahme erfordern, zielt EDIT-401 darauf ab, das LDLR-Gen zu modifizieren, um die Fähigkeit des Körpers zur Ausscheidung von schlechtem Cholesterin nach nur einer einzigen Dosis dauerhaft zu verbessern. In Tierstudien an nicht-menschlichen Primaten erzielte das Medikament eine Reduzierung des schlechten Cholesterins und anderer schädlicher Blutfette um 90 %, wobei die Wirkung 10 Monate anhielt. Die Zulassung der klinischen Studie veranlasste Wells Fargo, die Aktie hochzustufen und das Kursziel auf 6 US-Dollar anzuheben, was mit dem Potenzial für ein erhebliches Bewertungswachstum begründet wurde.
Editas Medicine plant, noch vor Ende des Jahres mit der Dosierung der Patienten zu beginnen. Das Biotech-Unternehmen geht davon aus, im ersten Quartal 2027 erste Sicherheitsdaten zu veröffentlichen, während die endgültigen Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse für einen späteren Zeitpunkt in diesem Jahr prognostiziert werden. In finanzieller Hinsicht verfügt das Unternehmen zum 30. Juni über liquide Mittel in Höhe von 211,6 Millionen US-Dollar, was nach eigenen Schätzungen den Betrieb bis in die zweite Hälfte des Jahres 2028 finanzieren wird. Editas entwickelt darüber hinaus Gen-Editing-Behandlungen für die Sichelzellkrankheit, Beta-Thalassämie sowie Krebstherapien.
Das Wichtigste
- Die australischen Aufsichtsbehörden haben Editas Medicine die Freigabe für eine Phase-1/2-Studie ihrer Gen-Editing-Cholesterinbehandlung EDIT-401 erteilt.
- In Tierstudien senkte die Einmalbehandlung den Spiegel des schlechten Cholesterins über einen Zeitraum von 10 Monaten um rund 90 %.
- Wells Fargo stufte die Aktie nach den Neuigkeiten auf „Overweight“ hoch und hob das Kursziel von 4 auf 6 US-Dollar an.
- Die Verabreichung an Patienten soll noch in diesem Jahr beginnen, wobei erste Sicherheitsdaten für das erste Quartal 2027 erwartet werden.
- Editas verfügte zum 30. Juni über 211,6 Millionen US-Dollar an Barmitteln, was den Geschäftsbetrieb voraussichtlich bis zur zweiten Jahreshälfte 2028 sichern wird.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Wofür ist EDIT-401 ausgelegt?
EDIT-401 ist eine experimentelle Gen-Editing-Behandlung zur Bekämpfung der heterozygoten familiären Hypercholesterinämie, einer Erbkrankheit, die gefährlich hohe Werte an LDL- oder schlechtem Cholesterin verursacht.
Wann wird Editas Medicine die Ergebnisse der klinischen Studie für EDIT-401 veröffentlichen?
Das Unternehmen plant, noch in diesem Jahr mit der Verabreichung an Patienten zu beginnen, im ersten Quartal 2027 erste Sicherheitsdaten vorzulegen und im weiteren Verlauf des Jahres 2027 endgültige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zu veröffentlichen.
Wie lange ist die Finanzierung von Editas Medicine gesichert?
Mit 211,6 Millionen US-Dollar an liquiden Mitteln zum 30. Juni geht Editas Medicine davon aus, dass die vorhandenen Mittel den Betrieb bis in die zweite Hälfte des Jahres 2028 finanzieren werden.