حصول Editas Medicine على موافقة لإجراء أول تجربة بشرية لعقار تعديل جيني لخفض الكوليسترول

منحت الجهات التنظيمية الأسترالية الضوء الأخضر لشركة Editas Medicine (EDIT) لبدء أول تجربة سريرية بشرية لعلاجها التجريبي القائم على التعديل الجيني لخفض الكوليسترول. وستقوم تجربة Strive من المرحلة 1/2 بتقييم EDIT-401، وهو علاج مصمم لعلاج فرط كوليسترول الدم العائلي غير المتماثل. وتتسبب هذه الحالة الوراثية في ارتفاع مستويات الكوليسترول الضار (LDL) إلى مستويات خطيرة، مما يزيد من خطر الإصابة بمشكلات القلب والأوعية الدموية. وعقب هذا الإعلان، ارتفعت أسهم الشركة بنسبة 4.18% لتصل إلى 2.865 دولار.

وعلى عكس أدوية الكوليسترول التقليدية التي تتطلب جرعات مستمرة ومتكررة، يهدف EDIT-401 إلى تعديل جين LDLR لتحسين قدرة الجسم بشكل دائم على التخلص من الكوليسترول الضار بعد جرعة واحدة فقط. وفي الدراسات الحيوانية التي أُجريت على الرئيسيات غير البشرية، حقق العقار انخفاضاً بنسبة 90% في الكوليسترول الضار والدهون الضارة الأخرى في الدم، مع استمرار التأثير لمدة 10 أشهر. وقد دفعت الموافقة على التجربة السريرية بنك Wells Fargo إلى ترقية تصنيف السهم ورفع سعره المستهدف إلى 6 دولارات، مستنداً إلى إمكانية تحقيق نمو كبير في القيمة السوقية للشركة.

وتخطط Editas Medicine للبدء في إعطاء الجرعات للمرضى قبل نهاية العام الجاري. وتتوقع شركة التكنولوجيا الحيوية إصدار بيانات السلامة الأولية في الربع الأول من عام 2027، مع توقع صدور النتائج الرئيسية للسلامة والفعالية في وقت لاحق من ذلك العام. ومن الناحية المالية، تمتلك الشركة 211.6 مليون دولار نقداً حتى 30 يونيو، والتي تقدر أنها ستغطي عملياتها التشغيلية حتى النصف الثاني من عام 2028. كما تعمل Editas أيضاً على تطوير علاجات بالتعديل الجيني لمرض فقر الدم المنجلي، والبيتا ثلاسيميا، بالإضافة إلى علاجات السرطان.