Mirum Pharmaceuticals公布LIVMARLI 3期研究积极结果
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) 宣布了其3期EXPAND临床试验的积极顶线结果，该试验评估了LIVMARLI (maralixibat) 在6个月及以上患有超罕见胆汁淤积性肝脏疾病（包括胆道闭锁）的患者中的疗效。这项涉及52名患者的研究达到了主要终点，表明与安慰剂相比，严重瘙痒得到了具有统计学意义的显著减轻。
该试验还达到了所有5个预设的次要终点。在第13周至第20周之间，接受maralixibat治疗的患者在每日最严重瘙痒严重程度平均评分上改善了1.81分，而安慰剂组改善了0.83分。maralixibat还使总血清胆汁酸降低了70.1%，而安慰剂组仅降低了3.5%，同时在86%的研究天数中提供了瘙痒缓解。在保留原生肝脏的胆道闭锁亚组中，患者在96.4%的天数中体验到了缓解。
安全性结果与早期的临床试验一致，未发现新的安全性问题，也没有任何严重不良事件被认为与治疗相关。随着Mirum Pharmaceuticals继续推进其儿科肝脏疾病产品组合，投资者和医疗保健提供者将关注即将到来的试验数据展示和潜在的监管进展。
要点
- LIVMARLI的3期EXPAND试验在患有罕见肝脏疾病的儿科患者中达到了主要终点和所有5个预设的次要终点。
- 在第13周至第20周之间，maralixibat使平均瘙痒严重程度评分较基线降低了1.81分，而安慰剂组仅改善了0.83分。
- 接受maralixibat治疗的患者总血清胆汁酸下降了70.1%，而接受安慰剂的患者下降了3.5%。
- 在保留原生肝脏的胆道闭锁亚组中，患者在96.4%的研究天数中体验到了瘙痒缓解。
- 研究期间未出现新的安全性担忧，也没有严重不良事件被认定与治疗相关。
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Mirum Pharmaceuticals的3期EXPAND研究结果如何？
3期EXPAND研究达到了主要终点，表明在罕见胆汁淤积性肝脏疾病患者中，与安慰剂相比，LIVMARLI使严重瘙痒得到了具有统计学意义的显著减轻。该研究还达到了所有5个预设的次要终点。
LIVMARLI是否对胆道闭锁患者显示出积极结果？
是的。保留原生肝脏的胆道闭锁患者在接受maralixibat治疗时，在96.4%的研究天数中体验到了瘙痒缓解，且总血清胆汁酸降低了75.5%。
Mirum Pharmaceuticals的3期试验是否存在任何安全性担忧？
未发现新的安全性担忧。安全性特征与先前的临床试验一致，报告的严重不良事件均未被认为与治疗相关。