Mirum Pharmaceuticals berichtet über positive Phase-3-Studienergebnisse für LIVMARLI
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) gab positive Topline-Ergebnisse aus seiner klinischen Phase-3-Studie EXPAND bekannt, in der LIVMARLI (Maralixibat) bei Personen ab einem Alter von sechs Monaten mit ultra-seltenen cholestatischen Lebererkrankungen, einschließlich Biliäratresie, untersucht wurde. Die Studie mit 52 Patienten erreichte ihren primären Endpunkt, indem sie eine statistisch signifikante Reduzierung von starkem Juckreiz im Vergleich zu Placebo zeigte.
Die Studie erreichte zudem alle fünf vorab festgelegten sekundären Endpunkte. Zwischen Woche 13 und Woche 20 erzielten Patienten, die Maralixibat erhielten, eine Verbesserung um 1,81 Punkte bei den durchschnittlichen Werten für die tägliche maximale Juckreizintensität, verglichen mit einer Verbesserung um 0,83 Punkte in der Placebogruppe. Maralixibat bewirkte außerdem eine Senkung der gesamten Serumgallensäuren um 70,1 % im Vergleich zu 3,5 % unter Placebo und linderte den Juckreiz an 86 % der Studientage. In der Subgruppe mit Biliäratresie und erhaltener eigener Leber erfuhren die Patienten an 96,4 % der Tage eine Linderung.
Die Sicherheitsergebnisse stimmten mit früheren klinischen Studien überein; es wurden keine neuen Sicherheitsbedenken festgestellt und keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse als behandlungsbedingt eingestuft. Investoren und Gesundheitsdienstleister werden anstehende Präsentationen von Studiendaten sowie mögliche regulatorische Entwicklungen verfolgen, während Mirum Pharmaceuticals sein Portfolio für pädiatrische Lebererkrankungen weiter vorantreibt.
Das Wichtigste
- Die Phase-3-Studie EXPAND zu LIVMARLI erreichte ihren primären Endpunkt sowie alle fünf vorab festgelegten sekundären Endpunkte bei pädiatrischen Patienten mit seltenen Lebererkrankungen.
- Maralixibat reduzierte die durchschnittlichen Juckreizwerte gegenüber dem Ausgangswert um 1,81 Punkte, verglichen mit einer Verbesserung von 0,83 Punkten unter Placebo zwischen Woche 13 und 20.
- Die gesamten Serumgallensäuren sanken bei mit Maralixibat behandelten Patienten um 70,1 %, verglichen mit 3,5 % bei Patienten unter Placebo.
- Patienten der Biliäratresie-Subgruppe mit erhaltener eigener Leber erfuhren an 96,4 % der Studientage eine Linderung des Juckreizes.
- Während der Studie traten keine neuen Sicherheitsbedenken auf, und keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse wurden als behandlungsbedingt eingestuft.
Von unserer KI aus unserem englischen Artikel übersetzt, der auf Marktquellen von Experten im Web beruht. Fehler sind möglich: Prüfe die Fakten, bevor du handelst. Zusammenfassungen mit der kostenlosen KI-API von FreeTheAI.org
Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Wie fielen die Ergebnisse der Phase-3-Studie EXPAND von Mirum Pharmaceuticals aus?
Die Phase-3-Studie EXPAND erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte eine statistisch signifikante Verringerung des starken Juckreizes unter LIVMARLI im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit seltenen cholestatischen Lebererkrankungen. Zudem wurden alle fünf vorab festgelegten sekundären Endpunkte erreicht.
Zeigte LIVMARLI positive Ergebnisse bei Patienten mit Biliäratresie?
Ja. Patienten mit Biliäratresie, die ihre eigene Leber behielten, erfuhren an 96,4 % der Studientage eine Linderung des Pruritus und wiesen bei Behandlung mit Maralixibat eine Verringerung der gesamten Serumgallensäuren um 75,5 % auf.
Gab es Sicherheitsbedenken in der Phase-3-Studie von Mirum Pharmaceuticals?
Es wurden keine neuen Sicherheitsbedenken festgestellt. Das Sicherheitsprofil entsprach früheren klinischen Studien, und keines der gemeldeten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse wurde als behandlungsbedingt eingestuft.