Mirum Pharmaceuticals在Maralixibat的3期EXPAND试验中达到主要终点
看涨高影响
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) 宣布，其评估马拉利西巴（LIVMARLI）用于胆汁淤积性瘙痒症患者的 3 期 EXPAND 研究达到了主要终点和关键次要终点。在这项包含 52 名患者的试验中，与安慰剂相比，马拉利西巴展现出瘙痒严重程度评分的统计学显著改善，同时显著降低了血清胆汁酸水平。
积极的临床数据巩固了马拉利西巴在胆汁淤积性肝病中的治疗特征。除了达到主要终点外，该疗法在所有五个预设的次要指标中均取得了统计学显著的结果，包括保留原生肝脏的胆道闭锁患者亚组内的关键终点。安全性发现与早期的临床经验保持一致，未呈现出新的安全性担忧。
展望未来，Mirum Pharmaceuticals 计划在 2027 年上半年向美国监管机构提交补充新药申请。随着公司寻求扩大该药物的获批用途，投资者和医疗保健利益相关者将密切关注监管提交进程。
要点
- 3 期 EXPAND 研究达到了主要终点，马拉利西巴的瘙痒评分改善了 1.81，而安慰剂组为 0.83。
- 与安慰剂组的 3.5% 相比，马拉利西巴将血清胆汁酸降低了 70.1%。
- 所有五个预设的次要终点均达到统计学显著性，包括胆道闭锁亚组中的关键指标。
- 安全性结果与先前的临床试验一致，未显示出新的安全性信号。
- Mirum Pharmaceuticals 计划在 2027 年上半年提交美国补充新药申请。
由我们的 AI 根据我们的英文文章翻译，原文取材于网络上的专业市场来源。可能存在错误，行动前请核实事实。 解读由以下免费 AI API 生成： FreeTheAI.org
我们如何撰写免责声明问答
Mirum Pharmaceuticals 3 期 EXPAND 试验的结果是什么？
3 期 EXPAND 试验达到了主要终点，表明与安慰剂相比，马拉利西巴显著减轻了瘙痒严重程度并将血清胆汁酸降低了 70.1%，未观察到新的安全性信号。
Mirum Pharmaceuticals 计划何时在美国申请马拉利西巴的监管批准？
Mirum Pharmaceuticals 计划在 2027 年上半年向美国监管机构提交马拉利西巴的补充新药申请。
马拉利西巴在 EXPAND 研究中是否达到了次要终点？
是的，所有五个预设的次要终点均达到统计学显著性，包括在保留原生肝脏的胆道闭锁亚组中评估的三个终点。