Mirum Pharmaceuticals relata resultados positivos de estudo de Fase 3 do LIVMARLI
A Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) anunciou resultados preliminares positivos do seu ensaio clínico de Fase 3 EXPAND, que avalia o LIVMARLI (maralixibate) em indivíduos com idade igual ou superior a seis meses com condições hepáticas colestáticas ultra-raras, incluindo atresia biliar. O estudo com 52 pacientes atingiu o seu objetivo primário ao demonstrar uma redução estatisticamente significativa no prurido grave em comparação com o placebo.
O ensaio também atingiu todos os cinco objetivos secundários pré-especificados. Entre as semanas 13 e 20, os pacientes que receberam maralixibate alcançaram uma melhoria de 1,81 ponto nas pontuações médias de gravidade do pior prurido diário, em comparação com uma melhoria de 0,83 ponto no grupo placebo. O maralixibate também gerou uma redução de 70,1% nos ácidos biliares séricos totais, em comparação com 3,5% no placebo, proporcionando alívio do prurido em 86% dos dias do estudo. No subgrupo de atresia biliar com fígado nativo, os pacientes apresentaram alívio em 96,4% dos dias.
Os resultados de segurança alinharam-se com ensaios clínicos anteriores, sem identificação de novos problemas de segurança e sem eventos adversos graves considerados relacionados com o tratamento. Investidores e profissionais de saúde acompanharão as próximas apresentações de dados do ensaio e potenciais desenvolvimentos regulatórios, à medida que a Mirum Pharmaceuticals continua a avançar com o seu portfólio para doenças hepáticas pediátricas.
Pontos principais
- O ensaio EXPAND de Fase 3 do LIVMARLI atingiu o seu objetivo primário e todos os cinco objetivos secundários pré-especificados em pacientes pediátricos com doenças hepáticas raras.
- O maralixibate reduziu as pontuações médias de gravidade do prurido em 1,81 ponto em relação à linha de base, em comparação com uma melhoria de 0,83 ponto para o placebo entre as semanas 13 e 20.
- Os ácidos biliares séricos totais caíram 70,1% para os pacientes tratados com maralixibate, versus 3,5% para os que receberam placebo.
- Os pacientes no subgrupo de atresia biliar com fígado nativo apresentaram alívio do prurido em 96,4% dos dias do estudo.
- Não surgiram novas preocupações de segurança durante o estudo, e nenhum evento adverso grave foi considerado relacionado ao tratamento.
Traduzido pela nossa IA a partir do nosso texto em inglês, baseado em fontes especializadas do mercado na web. Pode conter erros: confira os fatos antes de agir. Resumos feitos com a API de IA grátis da FreeTheAI.org
Como escrevemosAviso legalPerguntas e respostas
Quais foram os resultados do estudo EXPAND de Fase 3 da Mirum Pharmaceuticals?
O estudo EXPAND de Fase 3 atingiu o seu objetivo primário, mostrando uma redução estatisticamente significativa no prurido grave com o LIVMARLI em comparação com o placebo em pacientes com condições hepáticas colestáticas raras. Também cumpriu todos os cinco objetivos secundários pré-especificados.
O LIVMARLI apresentou resultados positivos em pacientes com atresia biliar?
Sim. Pacientes com atresia biliar que mantiveram o seu fígado nativo apresentaram alívio do prurido em 96,4% dos dias do estudo e uma redução de 75,5% nos ácidos biliares séricos totais quando tratados com maralixibate.
Houve alguma preocupação de segurança no ensaio de Fase 3 da Mirum Pharmaceuticals?
Nenhuma nova preocupação de segurança foi identificada. O perfil de segurança foi consistente com ensaios clínicos anteriores, e nenhum dos eventos adversos graves relatados foi considerado relacionado com o tratamento.