Mirum Pharmaceuticals annonce des résultats positifs de Phase 3 pour LIVMARLI

12 oct., 13:38 UTCHaussierImpact fort

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) a annoncé des résultats préliminaires positifs issus de son essai clinique de Phase 3 EXPAND évaluant LIVMARLI (maralixibat) chez les personnes âgées de six mois et plus atteintes de maladies hépatiques cholestatiques ultra-rares, notamment l'atrésie des voies biliaires. L'étude portant sur 52 patients a atteint son critère d'évaluation principal en démontrant une réduction statistiquement significative des démangeaisons sévères par rapport au placebo.

L'essai a également atteint l'ensemble des cinq critères d'évaluation secondaires prédéfinis. Entre les semaines 13 et 20, les patients recevant le maralixibat ont obtenu une amélioration de 1,81 point du score moyen de sévérité du pire prurit quotidien, contre une amélioration de 0,83 point dans le groupe placebo. Le maralixibat a également engendré une réduction de 70,1 % des acides biliaires sériques totaux contre 3,5 % pour le placebo, tout en soulageant le prurit lors de 86 % des jours d'étude. Dans le sous-groupe d'atrésie des voies biliaires avec foie natif, les patients ont éprouvé un soulagement lors de 96,4 % des jours.

Les résultats de tolérance se sont alignés sur ceux des essais cliniques antérieurs, aucun nouveau problème de sécurité n'ayant été identifié et aucun événement indésirable grave n'ayant été jugé lié au traitement. Les investisseurs et les professionnels de santé suivront les prochaines présentations de données d'essais et les développements réglementaires potentiels alors que Mirum Pharmaceuticals continue de faire progresser son portefeuille dans les maladies hépatiques pédiatriques.

Points clés

L'essai de Phase 3 EXPAND sur LIVMARLI a atteint son critère principal et ses cinq critères secondaires prédéfinis chez des patients pédiatriques atteints de maladies hépatiques rares.
Le maralixibat a réduit les scores moyens de sévérité des démangeaisons de 1,81 point par rapport à l'état initial, contre une amélioration de 0,83 point pour le placebo entre les semaines 13 et 20.
Les acides biliaires sériques totaux ont chuté de 70,1 % pour les patients traités par maralixibat, contre 3,5 % pour ceux recevant le placebo.
Les patients du sous-groupe d'atrésie des voies biliaires conservant leur foie natif ont bénéficié d'un soulagement du prurit lors de 96,4 % des jours d'étude.
Aucun nouveau problème de sécurité n'est apparu au cours de l'étude, et aucun événement indésirable grave n'a été jugé lié au traitement.

Traduit par notre IA à partir de notre article en anglais, fondé sur des sources expertes des marchés sur le web. Des erreurs sont possibles : vérifiez les faits avant d’agir. Synthèses rédigées avec l’API d’IA gratuite de FreeTheAI.org

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Questions et réponses

Quels ont été les résultats de l'étude de Phase 3 EXPAND de Mirum Pharmaceuticals ?

L'étude de Phase 3 EXPAND a atteint son critère d'évaluation principal, démontrant une réduction statistiquement significative des démangeaisons sévères sous LIVMARLI par rapport au placebo chez les patients atteints de maladies hépatiques cholestatiques rares. Elle a également satisfait aux cinq critères secondaires prédéfinis.

Le LIVMARLI a-t-il montré des résultats positifs pour les patients atteints d'atrésie des voies biliaires ?

Oui. Les patients atteints d'atrésie des voies biliaires conservant leur foie natif ont connu un soulagement du prurit lors de 96,4 % des jours d'étude et une réduction de 75,5 % des acides biliaires sériques totaux sous traitement par maralixibat.

Y a-t-il eu des inquiétudes concernant la sécurité dans l'essai de Phase 3 de Mirum Pharmaceuticals ?

Aucun nouveau problème de sécurité n'a été identifié. Le profil de tolérance était cohérent avec les essais cliniques précédents, et aucun des événements indésirable graves signalés n'a été considéré comme lié au traitement.