Mirum Pharmaceuticals在LIVMARLI治疗罕见肝脏疾病的3期临床试验中达到主要终点
看涨高影响
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) 宣布了其 3 期 EXPAND 研究的积极顶线结果。该研究评估了 LIVMARLI (maralixibat) 在 6 个月及以上患有包括胆道闭锁在内的极罕见胆汁淤积性肝病患者中的疗效。这项包含 52 名患者的试验达到了主要终点，与安慰剂相比，患者的严重瘙痒得到了显著的统计学改善，同时还达到了所有 5 个预先指定的次要终点。
试验表明，接受 maralixibat 治疗的患者每日最严重瘙痒程度评分平均改善了 1.81 分，而安慰剂组改善了 0.83 分。此外，治疗组患者的血清胆汁酸减少了 70.1%，而安慰剂组仅减少了 3.5%。安全性结果与先前的临床经验一致，未发现新的安全性问题。
根据这些结果，该公司计划于 2027 年上半年向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交补充新药申请。随着 Mirum 寻求将 LIVMARLI 的批准范围扩大到现有的儿科适应症之外，投资者将密切关注监管提交的最新进展。
要点
- LIVMARLI 的 3 期 EXPAND 试验在极罕见胆汁淤积性肝病中达到了主要终点和所有 5 个预先指定的次要终点。
- 服用 maralixibat 的儿科患者在瘙痒严重程度评分上改善了 1.81 分，而安慰剂组为 0.83 分。
- maralixibat 组的血清胆汁酸下降了 70.1%，而接受安慰剂的患者下降了 3.5%。
- Mirum Pharmaceuticals 计划于 2027 年上半年在美国提交补充新药申请。
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Mirum Pharmaceuticals 的 LIVMARLI 3 期研究结果如何？
3 期 EXPAND 研究达到了主要终点，显著减轻了儿科患者的瘙痒，并实现了所有 5 个次要终点，同时血清胆汁酸下降了 70.1%，而安慰剂组仅下降了 3.5%。
Mirum Pharmaceuticals 计划何时申请 FDA 对 LIVMARLI 新适应症的批准？
Mirum 计划根据 3 期 EXPAND 试验结果，于 2027 年上半年在美国提交补充新药申请。
LIVMARLI 在 3 期 EXPAND 试验中针对哪些疾病进行了测试？
该试验评估了 LIVMARLI 在患有包括胆道闭锁在内的极罕见胆汁淤积性肝病的 6 个月及以上患者中的疗效。