Mirum Pharmaceuticals reporta resultados positivos de estudio de Fase 3 para LIVMARLI

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) anunció resultados preliminares positivos de su ensayo clínico de Fase 3 EXPAND, que evalúa LIVMARLI (maralixibat) en personas de seis meses de edad o más con enfermedades hepáticas colestásicas ultrarraras, incluida la atresia biliar. El estudio de 52 pacientes cumplió su objetivo primario al demostrar una reducción estadísticamente significativa del prurito grave en comparación con el placebo.

El ensayo también cumplió los cinco objetivos secundarios preespecificados. Entre las semanas 13 y 20, los pacientes que recibieron maralixibat lograron una mejora de 1,81 puntos en las puntuaciones medias de gravedad del peor prurito diario, frente a una mejora de 0,83 puntos en el grupo de placebo. El maralixibat también generó una reducción del 70,1 % en los ácidos biliares séricos totales, en comparación con el 3,5 % del placebo, al tiempo que ofreció alivio del prurito en el 86 % de los días del estudio. En el subgrupo de atresia biliar con hígado nativo, los pacientes experimentaron alivio en el 96,4 % de los días.

Los resultados de seguridad coincidieron con los de ensayos clínicos anteriores, sin que se identificaran nuevos problemas de seguridad ni se considerara que ningún evento adverso grave estuviera relacionado con el tratamiento. Los inversores y profesionales de la salud estarán atentos a las próximas presentaciones de datos del ensayo y a las posibles novedades regulatorias a medida que Mirum Pharmaceuticals sigue avanzando en su cartera para enfermedades hepáticas pediátricas.