ميروم فارماسوتيكالز تعلن عن نتائج إيجابية لدراسة المرحلة الثالثة لعقار LIVMARLI

أعلنت شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) عن نتائج أولية إيجابية من تجريتها السريرية EXPAND من المرحلة الثالثة التي تقيّم عقار LIVMARLI (ماراليكسيبات) لدى الأفراد الذين تبلغ أعمارهم ستة أشهر فما فوق المصابين بأمراض كبدية ركودية شديدة الندرة، بما في ذلك رتق القناة الصفراوية. وحققت الدراسة التي شملت 52 مريضًا غايتها الرئيسية من خلال إظهار انخفاض ذي دلالة إحصائية في الحكة الشديدة مقارنة بالدواء الوهمي.

كما حققت التجربة جميع الغايات الثانوية المحددة مسبقًا والبالغ عددها خمس غايات. وبين الأسبوعين 13 و20، حقق المرضى الذين تلقوا ماراليكسيبات تحسنًا قدره 1.81 نقطة في متوسط درجات شدة أسوأ حكة يومية مقارنة بتحسن قدره 0.83 نقطة في مجموعة الدواء الوهمي. كما أحدث ماراليكسيبات انخفاضًا بنسبة 70.1% في إجمالي أحماض الصفراء في المصل مقارنة بنسبة 3.5% للدواء الوهمي، مع توفير تخفيف للحكة في 86% من أيام الدراسة. وفي المجموعة الفرعية لرتق القناة الصفراوية مع الحفاظ على الكبد الأصلي، شهد المرضى ارتياحًا في 96.4% من الأيام.

وتوافقت نتائج السلامة مع التجارب السريرية السابقة، حيث لم يتم تحديد أي مشكلات سلامة جديدة، ولم تُعتبر أي أحداث عكسية خطيرة مرتبطة بالعلاج. وسيتابع المستثمرون ومقدمو الرعاية الصحية العروض التقديمية القادمة لبيانات التجارب والتطورات التنظيمية المحتملة مع استمرار Mirum Pharmaceuticals في تطوير محفظتها الخاصة بأمراض الكبد لدى الأطفال.