ミラム・ファーマシューティカルズ、LIVMARLIの第3相試験でポジティブな結果を発表

ミラム・ファーマシューティカルズ（Mirum Pharmaceuticals, Inc.、MIRM）は、胆道閉鎖症を含む超希少胆汁停滞性肝疾患を持つ生後6ヶ月以上の患者を対象にLIVMARLI（マラリキシバット）を評価した第3相EXPAND臨床試験のポジティブなトップライン結果を発表しました。52名の患者を対象とした本研究は、プラセボと比較して重度の痒みにおける統計学的に有意な減少を示し、主要評価項目を達成しました。

本試験はまた、事前設定された5つすべての副次評価項目も達成しました。第13週から第20週の間、マラリキシバットを投与された患者は、1日あたりの最悪の痒みの重症度スコアの平均において、プラセボ群の0.83ポイント改善に対し1.81ポイントの改善を達成しました。また、マラリキシバットは総血清胆汁酸をプラセボの3.5%減に対し70.1%減少させ、試験日数の86%で痒みの軽減をもたらしました。自己肝を保持している胆道閉鎖症のサブグループでは、患者は日数の96.4%で軽減を経験しました。

安全性の結果は以前の臨床試験と一致しており、新たな安全上の懸念は特定されず、治療に関連するとみなされる重篤な有害事象も発生しませんでした。ミラム・ファーマシューティカルズが小児肝疾患ポートフォリオの開発を進める中、投資家や医療関係者は今後の治験データ発表や潜在的な規制上の進展を注視することになります。