Mirum Pharmaceuticals alcanza el criterio de valoración principal en el ensayo de fase 3 de LIVMARLI para enfermedades hepáticas raras
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) anunció resultados principales positivos de su estudio de fase 3 EXPAND, que evalúa LIVMARLI (maralixibat) en pacientes de seis meses o más con enfermedades hepáticas colestásicas ultrarraras, incluida la atresia biliar. El ensayo, realizado en 52 pacientes, alcanzó su criterio de valoración principal, mostrando una reducción estadísticamente significativa del prurito grave en comparación con el placebo, al tiempo que logró los cinco criterios de valoración secundarios preespecificados.
El ensayo demostró una mejora media de 1,81 puntos en las puntuaciones de gravedad del prurito diario más intenso para los pacientes tratados con maralixibat, en comparación con 0,83 puntos para el placebo. Además, los pacientes tratados experimentaron una reducción del 70,1 % en los ácidos biliares séricos, frente a una reducción del 3,5 % en el grupo de placebo. Los resultados de seguridad fueron coherentes con la experiencia clínica previa y no se identificaron nuevos problemas de seguridad.
Tras estos resultados, la empresa tiene previsto presentar una solicitud suplementaria de autorización de nuevo fármaco (sNDA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en el primer semestre de 2027. Los inversores estarán atentos a las novedades sobre la solicitud regulatoria a medida que Mirum busca ampliar la aprobación de LIVMARLI más allá de sus indicaciones pediátricas actuales.
Puntos clave
- El ensayo de fase 3 EXPAND de LIVMARLI alcanzó su criterio de valoración principal y los cinco criterios secundarios preespecificados en enfermedades hepáticas colestásicas ultrarraras.
- Los pacientes pediátricos que tomaron maralixibat mostraron una mejora de 1,81 puntos en las puntuaciones de gravedad del prurito frente a los 0,83 puntos del placebo.
- Los ácidos biliares séricos cayeron un 70,1 % en el grupo de maralixibat en comparación con el 3,5 % de los pacientes que recibieron placebo.
- Mirum Pharmaceuticals prevé presentar una solicitud suplementaria de nuevo fármaco en Estados Unidos en el primer semestre de 2027.
Traducido por nuestra IA a partir de nuestro artículo en inglés, basado en fuentes expertas del mercado en la web. Puede contener errores: verifica los datos antes de actuar. Resúmenes creados con la API de IA gratis de FreeTheAI.org
Cómo escribimosAviso legalPreguntas y respuestas
¿Cuáles fueron los resultados de la fase 3 del estudio de LIVMARLI de Mirum Pharmaceuticals?
El estudio de fase 3 EXPAND alcanzó su criterio de valoración principal con una reducción significativa del prurito en pacientes pediátricos y logró los cinco criterios secundarios, junto con una caída del 70,1 % en los ácidos biliares séricos frente al 3,5 % del placebo.
¿Cuándo prevé Mirum Pharmaceuticals solicitar la aprobación de la FDA para la nueva indicación de LIVMARLI?
Mirum prevé presentar una solicitud suplementaria de nuevo fármaco en Estados Unidos en el primer semestre de 2027 basándose en los resultados del ensayo de fase 3 EXPAND.
¿Para qué afecciones se probó LIVMARLI en el ensayo de fase 3 EXPAND?
El ensayo evaluó LIVMARLI en pacientes de seis meses o más que padecían enfermedades hepáticas colestásicas ultrarraras, incluida la atresia biliar.