شركة Mirum Pharmaceuticals تحقق الهدف الرئيسي في تجربة المرحلة الثالثة لعقار LIVMARLI لعلاج أمراض الكبد النادرة
أعلنت شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) عن نتائج رئيسية إيجابية من دراسة EXPAND في المرحلة الثالثة، والتي تقيّم عقار LIVMARLI (ماراليكسيبات) لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم ستة أشهر فما فوق والمصابين بأمراض الكبد الركودية النادرة جداً، بما في ذلك رتق القناة الصفراوية. وحققت التجربة التي شملت 52 مريضاً هدفها الرئيسي، حيث أظهرت انخفاضاً ذا دلالة إحصائية في الحكة الشديدة مقارنة بالدواء الوهمي، بينما حققت أيضاً جميع الأهداف الثانوية الخمسة المحددة مسبقاً.
وأظهرت التجربة تحسناً بمتوسط 1.81 نقطة في درجات شدة الحكة اليومية الأكثر سوءاً للمرضى المعالجين بعقار ماراليكسيبات، مقارنة بـ 0.83 نقطة للدواء الوهمي. بالإضافة إلى ذلك، شهد المرضى المعالجون انخفاضاً بنسبة 70.1% في أحماض الصفراء في المصل مقارنة بانخفاض قدره 3.5% في مجموعة الدواء الوهمي. وكانت نتائج السلامة متوافقة مع الخبرة السريرية السابقة دون تحديد أي مشاكل سلامة جديدة.
وعقب هذه النتائج، تخطط الشركة لتقديم طلب إضافة علاج جديد (sNDA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في النصف الأول من عام 2027. وسيتابع المستثمرون تحديثات التقديم التنظيمي حيث تسعى شركة Mirum لتوسيع الموافقة على عقار LIVMARLI ليتجاوز دواعي الاستعمال الحالية للأطفال.
أهم النقاط
- حققت تجربة المرحلة الثالثة EXPAND لعقار LIVMARLI هدفها الرئيسي وجميع الأهداف الثانوية الخمسة المحددة مسبقاً في أمراض الكبد الركودية النادرة جداً.
- أظهر الأطفال المرضى الذين تناولوا ماراليكسيبات تحسناً بمقدار 1.81 نقطة في درجات شدة الحكة مقابل 0.83 نقطة للدواء الوهمي.
- انخفضت أحماض الصفراء في المصل بنسبة 70.1% في مجموعة ماراليكسيبات مقارنة بنسبة 3.5% للمرضى الذين تلقوا الدواء الوهمي.
- تخطط شركة Mirum Pharmaceuticals لتقديم طلب إضافة علاج جديد في الولايات المتحدة في النصف الأول من عام 2027.
ترجمه ذكاؤنا الاصطناعي من مقالنا الإنجليزي المستند إلى مصادر سوق خبيرة على الويب. قد يحتوي على أخطاء: تحقق من الحقائق قبل أي قرار. الملخصات مكتوبة بواجهة الذكاء الاصطناعي المجانية من FreeTheAI.org
كيف نكتبإخلاء المسؤوليةأسئلة وأجوبة
ما هي نتائج المرحلة الثالثة لدراسة عقار LIVMARLI لشركة Mirum Pharmaceuticals؟
حققت دراسة EXPAND في المرحلة الثالثة هدفها الرئيسي مع انخفاض كبير في الحكة لدى الأطفال المرضى وحققت جميع الأهداف الثانوية الخمسة، إلى جانب انخفاض بنسبة 70.1% في أحماض الصفراء في المصل مقارنة بنسبة 3.5% للدواء الوهمي.
متى تخطط شركة Mirum Pharmaceuticals للتقدم بطلب للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء لاستخدام LIVMARLI في دواعي الاستعمال الجديدة؟
تخطط شركة Mirum لتقديم طلب إضافة علاج جديد في الولايات المتحدة في النصف الأول من عام 2027 بناءً على نتائج تجربة المرحلة الثالثة EXPAND.
ما هي الحالات التي تم اختبار عقار LIVMARLI لعلاجها في تجربة EXPAND للمرحلة الثالثة؟
قيمت التجربة عقار LIVMARLI لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم ستة أشهر فما فوق والذين يعانون من أمراض الكبد الركودية النادرة جداً، بما في ذلك رتق القناة الصفراوية.