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Mirum Pharmaceuticals atteint le critère d'évaluation principal de l'essai de phase 3 de LIVMARLI dans les maladies hépatiques rares

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Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) a annoncé des résultats principaux positifs de son étude de phase 3 EXPAND évaluant LIVMARLI (maralixibat) chez des patients âgés de six mois et plus atteints de maladies hépatiques cholestatiques ultra-rares, notamment l'atrésie des voies biliaires. L'essai mené auprès de 52 patients a atteint son critère d'évaluation principal, démontrant une réduction statistically significative des démangeaisons sévères par rapport au placebo, tout en atteignant les cinq critères d'évaluation secondaires préspécifiés.

L'essai a montré une amélioration moyenne de 1,81 point des scores de sévérité des démangeaisons quotidiennes les plus intenses chez les patients traités par le maralixibat, contre 0,83 point pour le placebo. De plus, les patients traités ont enregistré une réduction de 70,1 % des acides biliaires sériques, contre une réduction de 3,5 % dans le groupe placebo. Les résultats de tolérance étaient conformes à l'expérience clinique antérieure, sans aucun nouveau problème de sécurité identifié.

À la suite de ces résultats, la société prévoit de soumettre une demande d'autorisation supplémentaire de mise sur le marché (sNDA) auprès de la Food and Drug Administration des États-Unis au cours du premier semestre 2027. Les investisseurs suivront l'évolution des démarches réglementaires alors que Mirum cherche à étendre l'homologation de LIVMARLI au-delà de ses indications pédiatriques actuelles.

Points clés

  • L'essai de phase 3 EXPAND sur LIVMARLI a atteint son critère d'évaluation principal et ses cinq critères secondaires dans des maladies hépatiques cholestatiques ultra-rares.
  • Les patients pédiatriques prenant du maralixibat ont montré une amélioration de 1,81 point du score de sévérité du prurit contre 0,83 point pour le placebo.
  • Les acides biliaires sériques ont chuté de 70,1 % dans le groupe maralixibat contre 3,5 % chez les patients recevant le placebo.
  • Mirum Pharmaceuticals prévoit de déposer une demande d'autorisation supplémentaire aux États-Unis au cours du premier semestre 2027.

Traduit par notre IA à partir de notre article en anglais, fondé sur des sources expertes des marchés sur le web. Des erreurs sont possibles : vérifiez les faits avant d’agir. Synthèses rédigées avec l’API d’IA gratuite de FreeTheAI.org

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Questions et réponses

Quels ont été les résultats de phase 3 pour l'étude LIVMARLI de Mirum Pharmaceuticals ?

L'étude de phase 3 EXPAND a atteint son critère principal avec une réduction significative du prurit chez les patients pédiatriques et a satisfait aux cinq critères secondaires, avec une baisse de 70,1 % des acides biliaires sériques contre 3,5 % pour le placebo.

Quand Mirum Pharmaceuticals prévoit-elle de demander l'approbation de la FDA pour la nouvelle indication de LIVMARLI ?

Mirum prévoit de soumettre une demande d'autorisation supplémentaire aux États-Unis au cours du premier semestre 2027 sur la base des résultats de l'essai de phase 3 EXPAND.

Pour quelles pathologies LIVMARLI a-t-il été testé dans l'essai de phase 3 EXPAND ?

L'essai a évalué LIVMARLI chez des patients âgés de six mois et plus souffrant de maladies hépatiques cholestatiques ultra-rares, notamment l'atrésie des voies biliaires.