ミラム・ファーマシューティカルズ、希少肝疾患を対象としたLIVMARLIの第3相治験で主要評価項目を達成
Mirum Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ:MIRM）は、胆道閉鎖症を含む超希少胆汁うっ滞性肝疾患を持つ生後6ヶ月以上の患者を対象にLIVMARLI（マラリキシバット）を評価した第3相EXPAND試験のポジティブなトップライン結果を発表しました。52人の患者を対象としたこの治験は主要評価項目を達成し、プラセボと比較して重度の痒みが統計学的に有意に減少したほか、事前に設定された5つの副次評価項目すべてを達成しました。
治験では、マラリキシバット群の患者において1日の中で最も強い痒みの重症度スコアが平均1.81ポイント改善したのに対し、プラセボ群では0.83ポイントの改善にとどまりました。さらに、治療を受けた患者の血清胆汁酸は70.1%減少したのに対し、プラセボ群では3.5%の減少でした。安全性結果は過去の臨床経験と一致しており、新たな安全上の懸念は特定されませんでした。
これらの結果を受け、同社は2027年前半に米国食品医薬品局（FDA）へ新薬承認補足申請（sNDA）を提出する計画です。ミラムが既存の小児適応症を超えてLIVMARLIの承認拡大を目指す中、投資家は規制申請の進捗状況に注目することになります。
ポイント
- LIVMARLIの第3相EXPAND治験は、超希少胆汁うっ滞性肝疾患において主要評価項目および事前設定された5つの副次評価項目すべてを達成しました。
- マラリキシバットを投与された小児患者は、痒みの重症度スコアでプラセボの0.83ポイントに対して1.81ポイントの改善を示しました。
- 血清胆汁酸は、プラセボ投与群の3.5%減少に対し、マラリキシバット群では70.1%減少しました。
- ミラム・ファーマシューティカルズは、2027年前半に米国で新薬承認補足申請を行う予定です。
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記事の作り方免責事項よくある質問
ミラム・ファーマシューティカルズのLIVMARLI第3相試験の結果はどうでしたか？
第3相EXPAND試験は、小児患者における有意な痒み軽減により主要評価項目を達成し、プラセボの3.5%に対し血清胆汁酸が70.1%減少するなど、5つの副次評価項目すべてを達成しました。
ミラム・ファーマシューティカルズはLIVMARLIの新適応症についていつFDA承認を申請する予定ですか？
ミラムは第3相EXPAND治験の結果に基づき、2027年前半に米国で新薬承認補足申請（sNDA）を提出する予定です。
第3相EXPAND治験でLIVMARLIはどのような疾患に対して試験されましたか？
この治験では、胆道閉鎖症を含む超希少胆汁うっ滞性肝疾患を患う生後6ヶ月以上の患者を対象にLIVMARLIを評価しました。