Mirum Pharmaceuticals atinge objetivo primário em ensaio de Fase 3 do LIVMARLI para doenças hepáticas raras
A Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) anunciou resultados preliminares positivos do seu estudo de Fase 3 EXPAND, que avalia o LIVMARLI (maralixibat) em pacientes com seis meses ou mais de idade com doenças hepáticas colestáticas ultra-raras, incluindo atresia biliar. O ensaio com 52 pacientes atingiu o seu objetivo primário, demonstrando uma redução estatisticamente significativa na coceira grave em comparação com o placebo, alcançando também todos os cinco objetivos secundários pré-especificados.
O ensaio demonstrou uma melhoria média de 1,81 ponto nas pontuações de gravidade da pior coceira diária para pacientes tratados com maralixibat, em comparação com 0,83 ponto para o placebo. Além disso, os pacientes tratados apresentaram uma redução de 70,1% nos ácidos biliares séricos, em comparação com uma redução de 3,5% no grupo placebo. Os resultados de segurança foram consistentes com a experiência clínica anterior, não tendo sido identificados novos problemas de segurança.
Acompanhando estes resultados, a empresa planeia submeter um pedido suplementar de novo medicamento (sNDA) à Food and Drug Administration dos EUA no primeiro semestre de 2027. Os investidores estarão atentos a atualizações sobre a submissão regulatória à medida que a Mirum procura expandir a aprovação do LIVMARLI para além das suas indicações pediátricas existentes.
Pontos principais
- O ensaio de Fase 3 EXPAND do LIVMARLI atingiu o seu objetivo primário e todos os cinco objetivos secundários pré-especificados em doenças hepáticas colestáticas ultra-raras.
- Pacientes pediátricos que tomaram maralixibat mostraram uma melhoria de 1,81 ponto nas pontuações de gravidade da coceira contra 0,83 ponto para o placebo.
- Os ácidos biliares séricos caíram 70,1% no grupo do maralixibat em comparação com 3,5% nos pacientes que receberam placebo.
- A Mirum Pharmaceuticals planeia submeter um pedido suplementar de novo medicamento nos Estados Unidos no primeiro semestre de 2027.
Traduzido pela nossa IA a partir do nosso texto em inglês, baseado em fontes especializadas do mercado na web. Pode conter erros: confira os fatos antes de agir. Resumos feitos com a API de IA grátis da FreeTheAI.org
Como escrevemosAviso legalPerguntas e respostas
Quais foram os resultados de Fase 3 do estudo do LIVMARLI da Mirum Pharmaceuticals?
O estudo de Fase 3 EXPAND atingiu o seu objetivo primário com uma redução significativa da coceira em pacientes pediátricos e alcançou todos os cinco objetivos secundários, juntamente com uma queda de 70,1% nos ácidos biliares séricos em comparação com 3,5% para o placebo.
Quando é que a Mirum Pharmaceuticals planeia pedir a aprovação da FDA para a nova indicação do LIVMARLI?
A Mirum planeia submeter um pedido suplementar de novo medicamento nos Estados Unidos no primeiro semestre de 2027 com base nos resultados do ensaio de Fase 3 EXPAND.
Para que condições foi o LIVMARLI testado no ensaio de Fase 3 EXPAND?
O ensaio avaliou o LIVMARLI em pacientes com idade igual ou superior a seis meses que sofrem de doenças hepáticas colestáticas ultra-raras, incluindo atresia biliar.