Mirum Pharmaceuticals erreicht primären Endpunkt in Phase-3-Studie zu LIVMARLI bei seltenen Lebererkrankungen
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) gab positive Topline-Ergebnisse seiner Phase-3-Studie EXPAND bekannt, in der LIVMARLI (Maralixibat) bei Patienten ab einem Alter von sechs Monaten mit ultraseltenen cholestatischen Lebererkrankungen, einschließlich Gallengangsatresie, untersucht wurde. Die Studie mit 52 Patienten erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte eine statistisch signifikante Verringerung von starkem Juckreiz im Vergleich zu Placebo, während auch alle fünf vordefinierten sekundären Endpunkte erreicht wurden.
Die Studie zeigte eine durchschnittliche Verbesserung der Schweregrade des stärksten täglichen Juckreizes um 1,81 Punkte bei mit Maralixibat behandelten Patienten im Vergleich zu 0,83 Punkten bei Placebo. Darüber hinaus verzeichneten behandelte Patienten eine Reduzierung der Serum-Gallensäuren um 70,1 % im Vergleich zu einer Reduzierung um 3,5 % in der Placebogruppe. Die Sicherheitsergebnisse entsprachen den bisherigen klinischen Erfahrungen, wobei keine neuen Sicherheitsbedenken festgestellt wurden.
Nach diesen Ergebnissen plant das Unternehmen, in der ersten Hälfte des Jahres 2027 einen ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einzureichen. Anleger werden auf Aktualisierungen zum Zulassungsantrag achten, da Mirum die Zulassung für LIVMARLI über die bestehenden pädiatrischen Indikationen hinaus erweitern möchte.
Das Wichtigste
- Die Phase-3-Studie EXPAND zu LIVMARLI erreichte ihren primären Endpunkt sowie alle fünf vordefinierten sekundären Endpunkte bei ultraseltenen cholestatischen Lebererkrankungen.
- Pädiatrische Patienten unter Maralixibat zeigten eine Verbesserung der Juckreiz-Schweregrade um 1,81 Punkte gegenüber 0,83 Punkten unter Placebo.
- Die Serum-Gallensäuren sanken in der Maralixibat-Gruppe um 70,1 %, verglichen mit 3,5 % bei Patienten der Placebogruppe.
- Mirum Pharmaceuticals plant die Einreichung eines ergänzenden Zulassungsantrags in den USA in der ersten Hälfte des Jahres 2027.
Von unserer KI aus unserem englischen Artikel übersetzt, der auf Marktquellen von Experten im Web beruht. Fehler sind möglich: Prüfe die Fakten, bevor du handelst. Zusammenfassungen mit der kostenlosen KI-API von FreeTheAI.org
Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Wie fielen die Phase-3-Ergebnisse der LIVMARLI-Studie von Mirum Pharmaceuticals aus?
Die Phase-3-Studie EXPAND erreichte ihren primären Endpunkt mit einer signifikanten Juckreizreduktion bei pädiatrischen Patienten und erfüllte alle fünf sekundären Endpunkte bei einem Rückgang der Serum-Gallensäuren um 70,1 % gegenüber 3,5 % bei Placebo.
Wann plant Mirum Pharmaceuticals die FDA-Zulassung für die neue Indikation von LIVMARLI zu beantragen?
Mirum plant auf Basis der Ergebnisse der Phase-3-Studie EXPAND die Einreichung eines ergänzenden Zulassungsantrags in den USA in der ersten Hälfte des Jahres 2027.
Für welche Erkrankungen wurde LIVMARLI in der Phase-3-Studie EXPAND getestet?
Die Studie untersuchte LIVMARLI bei Patienten ab einem Alter von sechs Monaten, die an ultraseltenen cholestatischen Lebererkrankungen einschließlich Gallengangsatresie leiden.