Mirum Pharmaceuticals atteint le critère d'évaluation principal dans l'essai de phase 3 EXPAND pour le maralixibat

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) a annoncé que son étude de phase 3 EXPAND évaluant le maralixibat (LIVMARLI) a atteint son critère d'évaluation principal et ses critères secondaires clés chez les patients atteints de prurit cholestatique. Dans cet essai portant sur 52 patients, le maralixibat a démontré une amélioration statistiquement significative des scores de sévérité du prurit par rapport au placebo, ainsi qu'une réduction substantielle des niveaux d'acides biliaires sériques.

Ces données cliniques positives renforcent le profil thérapeutique du maralixibat dans les maladies hépatiques cholestatiques. En plus d'atteindre le critère principal, le traitement a obtenu des résultats statistiquement significatifs sur l'ensemble des cinq critères secondaires préspécifiés, y compris les critères clés au sein du sous-groupe de patients atteints d'atrésie des voies biliaires conservant leur foie natif. Les résultats de tolérance sont restés conformes à l'expérience clinique antérieure, ne présentant aucun nouveau problème de sécurité.

À l'avenir, Mirum Pharmaceuticals prévoit de soumettre une demande d'autorisation complémentaire de mise sur le marché auprès des autorités réglementaires américaines au cours du premier semestre 2027. Les investisseurs et les acteurs de la santé suivront de près le processus de demande réglementaire alors que l'entreprise cherche à élargir les indications approuvées pour le médicament.