Mirum Pharmaceuticals erreicht primären Endpunkt in Phase-3-Studie EXPAND für Maralixibat
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) gab bekannt, dass die Phase-3-Studie EXPAND zur Bewertung von Maralixibat (LIVMARLI) ihren primären Endpunkt und wichtige sekundäre Endpunkte bei Patienten mit cholestatischem Pruritus erreicht hat. In der Studie mit 52 Patienten zeigte Maralixibat im Vergleich zu Placebo eine statistisch signifikante Verbesserung der Pruritus-Schweregrad-Scores sowie eine erhebliche Reduktion der Serum-Gallensäure-Spiegel.
Die positiven klinischen Daten stärken das therapeutische Profil von Maralixibat bei cholestatischen Lebererkrankungen. Neben dem Erreichen des primären Endpunkts erzielte die Therapie statistisch signifikante Ergebnisse bei allen fünf vordefinierten sekundären Endpunkten, einschließlich wichtiger Endpunkte in der Untergruppe von Patienten mit Biliäratresie, die ihre eigene Leber behalten haben. Die Sicherheitsergebnisse entsprachen den früheren klinischen Erfahrungen und zeigten keine neuen Bedenken hinsichtlich der Sicherheit.
Blick nach vorn: Mirum Pharmaceuticals plant, in der ersten Hälfte des Jahres 2027 einen ergänzenden Zulassungsantrag bei den US-Behörden einzureichen. Investoren und Akteure im Gesundheitswesen werden den Regulierungsprozess aufmerksam verfolgen, da das Unternehmen die zugelassenen Anwendungsgebiete für das Medikament erweitern möchte.
Das Wichtigste
- Die Phase-3-Studie EXPAND erreichte ihren primären Endpunkt, wobei Maralixibat eine Verbesserung des Juckreiz-Scores um 1,81 gegenüber 0,83 bei Placebo erzielte.
- Maralixibat reduzierte die Serum-Gallensäuren um 70,1 % im Vergleich zu 3,5 % in der Placebogruppe.
- Alle fünf vordefinierten sekundären Endpunkte erreichten statistische Signifikanz, einschließlich wichtiger Messgrößen in der Subgruppe mit Biliäratresie.
- Die Sicherheitsergebnisse stimmten mit früheren klinischen Studien überein und zeigten keine neuen Sicherheitssignale.
- Mirum Pharmaceuticals plant, in der ersten Hälfte des Jahres 2027 einen ergänzenden Zulassungsantrag in den USA einzureichen.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Wie fielen die Ergebnisse der Phase-3-Studie EXPAND von Mirum Pharmaceuticals aus?
Die Phase-3-Studie EXPAND erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte, dass Maralixibat den Juckreiz-Schweregrad signifikant reduzierte und die Serum-Gallensäuren im Vergleich zu Placebo um 70,1 % senkte, ohne dass neue Sicherheitssignale beobachtet wurden.
Wann plant Mirum Pharmaceuticals, die US-Zulassung für Maralixibat zu beantragen?
Mirum Pharmaceuticals plant, in der ersten Hälfte des Jahres 2027 einen ergänzenden Zulassungsantrag für Maralixibat bei den US-Behörden einzureichen.
Hat Maralixibat die sekundären Endpunkte in der EXPAND-Studie erreicht?
Ja, alle fünf vordefinierten sekundären Endpunkte erreichten statistische Signifikanz, einschließlich drei Endpunkten, die in der Subgruppe der Biliäratresie-Patienten mit eigener Leber ausgewertet wurden.