Mirum Pharmaceuticals alcanza el criterio de valoración principal en el ensayo de fase 3 EXPAND con maralixibat
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) anunció que su estudio de fase 3 EXPAND, que evalúa maralixibat (LIVMARLI), alcanzó su criterio de valoración principal y los criterios secundarios clave en pacientes con prurito colestásico. En el ensayo con 52 pacientes, maralixibat demostró una mejora estadísticamente significativa en las puntuaciones de gravedad del prurito en comparación con el placebo, junto con una reducción sustancial de los niveles de ácidos biliares en suero.
Los datos clínicos positivos refuerzan el perfil terapéutico de maralixibat en afecciones hepáticas colestásicas. Más allá de cumplir con el criterio principal, la terapia logró resultados estadísticamente significativos en las cinco medidas secundarias preespecificadas, incluidos criterios clave dentro del subgrupo de pacientes con atresia biliar que conservan su hígado nativo. Los hallazgos de seguridad se mantuvieron consistentes con la experiencia clínica previa, sin presentar nuevas preocupaciones de seguridad.
De cara al futuro, Mirum Pharmaceuticals planea presentar una solicitud suplementaria de nuevo fármaco a los reguladores de EE. UU. en el primer semestre de 2027. Los inversores y los profesionales de la salud seguirán de cerca el proceso de presentación regulatoria a medida que la empresa busca expandir los usos aprobados del medicamento.
Puntos clave
- El estudio de fase 3 EXPAND alcanzó su criterio de valoración principal, con maralixibat logrando una mejora en la puntuación del prurito de 1,81 frente a 0,83 del placebo.
- Maralixibat redujo los ácidos biliares séricos en un 70,1% en comparación con el 3,5% del grupo de placebo.
- Los cinco criterios de valoración secundarios preespecificados alcanzaron significación estadística, incluidas las medidas clave en el subgrupo de atresia biliar.
- Los resultados de seguridad fueron consistentes con ensayos clínicos anteriores, sin mostrar nuevas señales de seguridad.
- Mirum Pharmaceuticals planea presentar una solicitud suplementaria de nuevo fármaco en EE. UU. en el primer semestre de 2027.
Traducido por nuestra IA a partir de nuestro artículo en inglés, basado en fuentes expertas del mercado en la web. Puede contener errores: verifica los datos antes de actuar. Resúmenes creados con la API de IA gratis de FreeTheAI.org
Cómo escribimosAviso legalPreguntas y respuestas
¿Cuáles fueron los resultados del ensayo de fase 3 EXPAND de Mirum Pharmaceuticals?
El ensayo de fase 3 EXPAND alcanzó su criterio de valoración principal, mostrando que maralixibat redujo significativamente la gravedad del prurito y disminuyó los ácidos biliares en suero en un 70,1% en comparación con el placebo, sin que se observaran nuevas señales de seguridad.
¿Cuándo planea Mirum Pharmaceuticals solicitar la aprobación regulatoria de maralixibat en EE. UU.?
Mirum Pharmaceuticals planea presentar una solicitud suplementaria de nuevo fármaco para maralixibat ante los reguladores de EE. UU. en el primer semestre de 2027.
¿Cumplió maralixibat con los criterios de valoración secundarios en el estudio EXPAND?
Sí, los cinco criterios de valoración secundarios preespecificados alcanzaron significación estadística, incluidos tres criterios evaluados en el subgrupo de atresia biliar con hígado nativo.