Mirum Pharmaceuticals atinge objetivo primário no ensaio de Fase 3 EXPAND para o maralixibate
A Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) anunciou que seu estudo de Fase 3 EXPAND, que avalia o maralixibate (LIVMARLI), atingiu seu objetivo primário e principais objetivos secundários em pacientes com prurido colestático. No ensaio com 52 pacientes, o maralixibate demonstrou uma melhora estatisticamente significativa nas pontuações de gravidade da coceira em comparação com o placebo, além de uma redução substancial nos níveis de ácido biliar sérico.
Os dados clínicos positivos reforçam o perfil terapêutico do maralixibate em condições hepáticas colestáticas. Além de atingir o objetivo primário, a terapia alcançou resultados estatisticamente significativos em todas as cinco medidas secundárias pré-especificadas, incluindo desfechos chave no subgrupo de pacientes com atresia biliar que mantêm seu fígado nativo. Os achados de segurança permaneceram consistentes com a experiência clínica anterior, não apresentando novas preocupações de segurança.
Olhando para o futuro, a Mirum Pharmaceuticals planeja submeter um pedido suplementar de novo medicamento aos reguladores dos EUA no primeiro semestre de 2027. Investidores e profissionais de saúde acompanharão o processo de submissão regulatória enquanto a empresa busca expandir os usos aprovados para o medicamento.
Pontos principais
- O estudo de Fase 3 EXPAND atingiu seu objetivo primário, com o maralixibate alcançando uma melhora na pontuação de coceira de 1,81 versus 0,83 para o placebo.
- O maralixibate reduziu os ácidos biliares séricos em 70,1% em comparação com 3,5% no grupo placebo.
- Todos os cinco objetivos secundários pré-especificados atingiram significância estatística, incluindo medidas chave no subgrupo de atresia biliar.
- Os resultados de segurança foram consistentes com ensaios clínicos anteriores, não mostrando novos sinais de segurança.
- A Mirum Pharmaceuticals planeja submeter um pedido suplementar de novo medicamento nos EUA no primeiro semestre de 2027.
Traduzido pela nossa IA a partir do nosso texto em inglês, baseado em fontes especializadas do mercado na web. Pode conter erros: confira os fatos antes de agir. Resumos feitos com a API de IA grátis da FreeTheAI.org
Como escrevemosAviso legalPerguntas e respostas
Quais foram os resultados do ensaio de Fase 3 EXPAND da Mirum Pharmaceuticals?
O ensaio de Fase 3 EXPAND atingiu seu objetivo primário, mostrando que o maralixibate reduziu significativamente a gravidade da coceira e diminuiu os ácidos biliares séricos em 70,1% em comparação com o placebo, sem novos sinais de segurança observados.
Quando a Mirum Pharmaceuticals planeja solicitar a aprovação regulatória do maralixibate nos EUA?
A Mirum Pharmaceuticals planeja submeter um pedido suplementar de novo medicamento para o maralixibate aos reguladores dos EUA no primeiro semestre de 2027.
O maralixibate atingiu os objetivos secundários no estudo EXPAND?
Sim, todos os cinco objetivos secundários pré-especificados alcançaram significância estatística, incluindo três objetivos avaliados no subgrupo de atresia biliar com fígado nativo.