شركة Mirum Pharmaceuticals تحقق الهدف الرئيسي في تجربة Phase 3 EXPAND لدواء Maralixibat
أعلنت شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) أن دراسة Phase 3 EXPAND التي تقيم دواء maralixibat (LIVMARLI) قد حققت هدفها الرئيسي وأهدافها الثانوية الرئيسية لدى المرضى الذين يعانون من الحكة الناتجة عن الركود الصفراوي. في التجربة التي شملت 52 مريضًا، أظهر maralixibat تحسنًا ذا دلالة إحصائية في درجات شدة الحكة مقارنة بالدواء الوهمي، إلى جانب انخفاض كبير في مستويات أحماض الصفراء في المصل.
تعزز البيانات السريرية الإيجابية الملف العلاجي لدواء maralixibat عبر أمراض الكبد الناجمة عن الركود الصفراوي. وإلى جانب تحقيق الهدف الرئيسي، حقق العلاج نتائج ذات دلالة إحصائية عبر جميع المقاييس الثانوية الخمسة المحددة مسبقًا، بما في ذلك الأهداف الرئيسية ضمن المجموعة الفرعية من المرضى الذين يعانون من رتق القناة الصفراوية والذين يحتفظون بكبدهم الأصلي. وظلت نتائج السلامة متوافقة مع الخبرة السريرية السابقة، دون تقديم أي مخاوف جديدة تتعلق بالسلامة.
وبالنظر إلى المستقبل، تخطط شركة Mirum Pharmaceuticals لتقديم طلب دواء جديد تكميلي إلى الجهات التنظيمية الأمريكية في النصف الأول من عام 2027. وسيتابع المستثمرون والجهات المعنية بالرعاية الصحية عملية التقديم التنظيمي حيث تسعى الشركة إلى توسيع الاستخدامات المعتمدة للدواء.
أهم النقاط
- حققت دراسة Phase 3 EXPAND هدفها الرئيسي، حيث حقق maralixibat تحسنًا في درجة الحكة بمقدار 1.81 مقابل 0.83 للدواء الوهمي.
- خفض maralixibat أحماض الصفراء في المصل بنسبة 70.1% مقارنة بـ 3.5% في مجموعة الدواء الوهمي.
- وصلت جميع الأهداف الثانوية الخمسة المحددة مسبقًا إلى الدلالة الإحصائية، بما في ذلك التدابير الرئيسية في المجموعة الفرعية لرتق القناة الصفراوية.
- كانت نتائج السلامة متوافقة مع التجارب السريرية السابقة، ولم تظهر أي إشارات سلامة جديدة.
- تخطط Mirum Pharmaceuticals لتقديم طلب دواء جديد تكميلي في الولايات المتحدة في النصف الأول من عام 2027.
ترجمه ذكاؤنا الاصطناعي من مقالنا الإنجليزي المستند إلى مصادر سوق خبيرة على الويب. قد يحتوي على أخطاء: تحقق من الحقائق قبل أي قرار. الملخصات مكتوبة بواجهة الذكاء الاصطناعي المجانية من FreeTheAI.org
كيف نكتبإخلاء المسؤوليةأسئلة وأجوبة
ما هي نتائج تجربة Phase 3 EXPAND لشركة Mirum Pharmaceuticals؟
حققت تجربة Phase 3 EXPAND هدفها الرئيسي، حيث أظهرت أن maralixibat قلل بشكل كبير من شدة الحكة وخفض أحماض الصفراء في المصل بنسبة 70.1% مقارنة بالدواء الوهمي، مع عدم ملاحظة أي إشارات سلامة جديدة.
متى تخطط Mirum Pharmaceuticals للتقدم بطلب للحصول على الموافقة التنظيمية الأمريكية لدواء maralixibat؟
تخطط Mirum Pharmaceuticals لتقديم طلب دواء جديد تكميلي لدواء maralixibat إلى الجهات التنظيمية الأمريكية في النصف الأول من عام 2027.
هل حقق maralixibat الأهداف الثانوية في دراسة EXPAND؟
نعم، حققت جميع الأهداف الثانوية الخمسة المحددة مسبقًا دلالة إحصائية، بما في ذلك ثلاثة أهداف تم تقييمها في المجموعة الفرعية لرتق القناة الصفراوية المعالجة مع الاحتفاظ بالكبد الأصلي.