Mirum Pharmaceuticals、マラリキシバットの第3相EXPAND試験で主要評価項目を達成

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) は、胆汁うっ滞性掻痒症患者を対象にマラリキシバット（LIVMARLI）を評価する第3相EXPAND試験が、主要評価項目および重要な副次評価項目を達成したと発表しました。52名の患者を対象とした治験において、マラリキシバットはプラセボと比較してかゆみの重症度スコアの統計学的に有意な改善を示し、血清胆汁酸レベルの大幅な低下も伴いました。

この良好な臨床データは、胆汁うっ滞性肝疾患におけるマラリキシバットの治療プロファイルを強化するものです。主要評価項目の達成にとどまらず、本療法は、自己肝を保持している胆道閉鎖症患者のサブグループにおける主要エンドポイントを含め、事前に規定された5つの副次評価項目のすべてで統計学的に有意な結果を達成しました。安全性に関する結果は以前の臨床経験と一致しており、新たな安全上の懸念は認められませんでした。

今後について、Mirum Pharmaceuticalsは2027年前半に米国の規制当局へ新薬承認補足申請（sNDA）を提出する予定です。同社が本薬剤の承認された適応の拡大を目指す中、投資家や医療関係者は規制当局への申請プロセスを注視することになります。