BridgeBio Pharma公布罕见病药物Encaleret的3期试验积极结果
BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) 公布了其实验性药物 encaleret 用于治疗 1 型常染色体显性低钙血症 (ADH1) 的晚期临床试验积极结果。在 3 期 CALIBRATE 试验中，所有接受该疗法治疗的患者均报告至少一项症状得到改善，而接受标准治疗的患者这一比例为 46%。在接受治疗 24 周后，91% 的治疗组患者 reached 正常或更高的甲状旁腺激素水平，而标准护理组中没有患者达到这一水平。患者还报告疲劳、肌肉痉挛和脑雾有显著减轻。
ADH1 是一种损害钙调节的遗传性疾病，会导致肌肉痉挛、疲劳以及潜在的肾脏并发症。目前的治疗方法依赖于补钙和活性维生素 D，但 encaleret 旨在通过帮助身体恢复自然的甲状旁腺激素生成来解决根本原因。积极的试验结果增强了该药物的临床依据。尽管取得了这些临床进展，BridgeBio 的股价今年迄今已下跌 15%，表现逊于同期上涨 26% 的 State Street SPDR S&P Biotech ETF (AMEX:XBI)。
投资者正在期待监管里程碑。美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 BridgeBio 的药物申请并给予优先审评，将目标决定日期定为 2027 年 5 月 8 日。申请也已提交给欧洲监管机构。此外，BridgeBio 已开始在其 3 期 RECLAIM-HP 试验中对参与者进行给药，以评估 encaleret 治疗慢性甲状旁腺功能减退症的效果，据估计，在美国和欧盟有超过 200,000 人受此更广泛疾病的影响。
要点
- 在 3 期 CALIBRATE 试验中，所有接受 encaleret 治疗的患者均显示出症状改善，而标准护理组仅为 46%。
- 24 周后，91% 的治疗组患者达到了正常甲状旁腺激素水平，而对照组中无人达到。
- 美国 FDA 接受了 BridgeBio 的优先审评申请，将目标决定日期定为 2027 年 5 月 8 日。
- BridgeBio 已启动一项 3 期研究，评估 encaleret 在约 160 名患者中治疗慢性甲状旁腺功能减退症的效果。
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BridgeBio 关于 encaleret 的 3 期试验结果如何？
在 3 期 CALIBRATE 试验中，所有接受 encaleret 治疗的 ADH1 患者均出现症状改善，24 周后 91% 达到了正常甲状旁腺激素水平。
FDA 何时会对 BridgeBio 的 encaleret 药物申请作出决定？
美国食品药品监督管理局给予该申请优先审评资格，并将目标决定日期定为 2027 年 5 月 8 日。
BridgeBio 还在针对哪种其他疾病测试 encaleret？
BridgeBio 正在一项单独的 3 期试验 RECLAIM-HP 中测试 encaleret，针对患有慢性甲状旁腺功能减退症的成年人和青少年。