BridgeBio Pharma、希少疾患治療薬エンカレレトの治験第3相で良好な結果を発表
BridgeBio Pharma, Inc.（NASDAQ:BBIO）は、1型常染色体顕性（優性）低カルシウム血症（ADH1）の治療を目的とした治験薬エンカレレト（encaleret）の最終段階臨床試験で良好な結果を発表しました。第3相CALIBRATE試験において、同療法を受けたすべての患者が少なくとも1つの症状の改善を報告したのに対し、標準治療群では46%にとどまりました。24週間の治療後、投与群の91%が正常値以上の副甲状腺ホルモンレベルを達成したのに対し、標準治療群では達成した患者はいませんでした。また、患者からは疲労感、筋肉のけいれん、ブレインフォグの顕著な軽減も報告されました。
ADH1はカルシウム調節が損なわれる遺伝性疾患であり、筋肉のけいれん、疲労感、将来的な腎臓の合併症を引き起こします。現在の治療法はカルシウムサプリメントや活性型ビタミンDに依存していますが、エンカレレトは体が天然の副甲状腺ホルモン産生を回復できるよう支援することで根本原因に対処することを目指しています。今回の良好な治験結果は、同薬の臨床的根拠を強化するものです。これらの臨床開発にもかかわらず、BridgeBioの株価は年初来で15%下落しており、同期間に26%上昇したState Street SPDR S&P Biotech ETF（AMEX:XBI）を下回っています。
投資家は規制上の節目に注目しています。米食品医薬品局（FDA）はBridgeBioの新薬承認申請を優先審査として受理し、判断の目標日を2027年5月8日に設定しました。欧州の規制当局にも申請が提出されています。さらに、BridgeBioは、米国および欧州連合で20万人以上に影響を与えると推定されるより広範な疾患である慢性副甲状腺機能低下症を対象にエンカレレトを評価するため、第3相RECLAIM-HP試験で参加者への投与を開始しました。
ポイント
- 第3相CALIBRATE試験でエンカレレト投与を受けたすべての患者に症状の改善が見られ、標準治療群の46%を上回りました。
- 24週間後、投与群の91%が正常な副甲状腺ホルモンレベルに達したのに対し、対照群ではゼロでした。
- 米FDAはBridgeBioの申請を優先審査として受理し、目標判断日を2027年5月8日に設定しました。
- BridgeBioは、慢性副甲状腺機能低下症に対するエンカレレト評価のため、約160名の患者を対象とした第3相試験を開始しました。
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記事の作り方免責事項よくある質問
エンカレレトに関するBridgeBioの第3相試験の結果はどうでしたか？
第3相CALIBRATE試験において、エンカレレトの投与を受けたすべてのADH1患者に症状の改善が見られ、24週間後には91%が正常な副甲状腺ホルモンレベルに達しました。
FDAはBridgeBioのエンカレレト新薬申請についていつ判断を下しますか？
米食品医薬品局（FDA）は本申請に優先審査を適用し、目標判断日を2027年5月8日に設定しました。
BridgeBioはエンカレレトを他にどのような疾患でテストしていますか？
BridgeBioは、慢性副甲状腺機能低下症の成人および思春期患者を対象とした別の第3相試験RECLAIM-HPでエンカレレトをテストしています。