شركة BridgeBio Pharma تعلن عن نتائج إيجابية لتجربة المرحلة الثالثة لعقار Encaleret للأمراض النادرة

أعلنت شركة BridgeBio Pharma, Inc.‎ (NASDAQ:BBIO) عن نتائج إيجابية لتجارب سريرية في مرحلة متأخرة لعقارها التجريبي encaleret، الذي يعالج نقص كلس الدم السائد الصبغي الجسدي من النوع 1 (ADH1). في تجربة CALIBRATE للمرحلة الثالثة، أبلغ جميع المرضى الذين تلقوا العلاج عن تحسن في أعراض واحد على الأقل، مقارنة بنسبة 46% من أولئك الذين يخضعون للعلاج القياسي. وبعد 24 أسبوعًا من العلاج، حقق 91% من المرضى المعالجين مستويات طبيعية أو أعلى من هرمون الجار درقي، في حين لم يصل أي مريض في مجموعة الرعاية القياسية إلى تلك المستويات. كما أبلغ المرضى عن انخفاض ملحوظ في الإرهاق، والتقلصات العضلية، والضباب العقلي.

يُعد ADH1 اضطرابًا وراثيًا يؤثر على تنظيم الكالسيوم، مما يسبب تشنجات عضلية وإرهاقًا ومضاعفات كلوية محتملة. تعتمد العلاجات الحالية على مكملات الكالسيوم والفيتامين د النشط، لكن عقار encaleret يهدف إلى معالجة السبب الرئيسي من خلال مساعدة الجسم على استعادة الإنتاج الطبيعي لهرمون الجار درقي. وتعزز نتائج التجربة الإيجابية الحجة السريرية لصالح الدواء. وعلى الرغم من هذه التطورات السريرية، انخفضت أسهم BridgeBio بنسبة 15% منذ بداية العام، ليتراجع أداؤها عن صندوق State Street SPDR S&P Biotech ETF (AMEX:XBI)، الذي ارتفع بنسبة 26% خلال الفترة نفسها.

يتطلع المستثمرون إلى المحطات التنظيمية القادمة. فقد قبلت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية طلب الدواء المقدم من BridgeBio تحت المراجعة الأولوية، محددة تاريخ 8 مايو 2027 كالموعد المستهدف للقرار. كما تم تقديم الطلبات إلى الهيئات التنظيمية الأوروبية. بالإضافة إلى ذلك، بدأت BridgeBio في إعطاء الجرعات للمشاركين في تجربة المرحلة الثالثة RECLAIM-HP لتقييم عقار encaleret لعلاج قصور الدريقات المزمن، وهي حالة أوسع يُقدَّر أنها تؤثر على أكثر من 200,000 شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.