BridgeBio Pharma relata resultados positivos de Fase 3 para Encaleret

A BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) relatou resultados positivos em ensaio clínico de estágio avançado para seu medicamento experimental encaleret, que trata a hipocalcemia autossômica dominante tipo 1 (ADH1). No ensaio de Fase 3 CALIBRATE, todos os pacientes que receberam a terapia relataram melhora em pelo menos um sintoma, em comparação com 46% daqueles em tratamento padrão. Após 24 semanas de tratamento, 91% dos pacientes tratados atingiram níveis normais ou superiores de hormônio paratireóideo, enquanto nenhum paciente no grupo de tratamento padrão alcançou esses níveis. Os pacientes também relataram reduções notáveis na fadiga, cãibras musculares e confusão mental.

A ADH1 é um distúrbio hereditário que prejudica a regulação do cálcio, causando espasmos musculares, fadiga e potenciais complicações renais. Os tratamentos atuais dependem de suplementos de cálcio e vitamina D ativa, mas o encaleret busca abordar a causa raiz, ajudando o corpo a restaurar a produção natural do hormônio paratireóideo. Os achados positivos do ensaio fortalecem a tese clínica para o medicamento. Apesar desses desenvolvimentos clínicos, as ações da BridgeBio caíram 15% no ano, apresentando desempenho inferior ao do State Street SPDR S&P Biotech ETF (AMEX:XBI), que avançou 26% no mesmo período.

Os investidores estão atentos aos marcos regulatórios. A Food and Drug Administration dos EUA (FDA) aceitou o pedido de registro de medicamento da BridgeBio sob análise prioritária, definindo como data-alvo para a decisão o dia 8 de maio de 2027. Pedidos também foram submetidos aos reguladores europeus. Além disso, a BridgeBio começou a dosar participantes em seu ensaio de Fase 3 RECLAIM-HP para avaliar o encaleret para o hipoparatireoidismo crônico, uma condição mais ampla estimada para afetar mais de 200.000 pessoas nos EUA e na União Europeia.