BridgeBio Pharma公布encaleret 3期临床试验积极数据并在新试验中完成首例患者给药
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BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) 公布的临床数据显示，其在研药物 encaleret 恢复了常染色体显性低血钙症1型（ADH1）患者的内源性甲状旁腺激素分泌，并增加了骨转换。在为期 24 周的 3 期临床试验中，接受 encaleret 治疗的受试者中有 91% 达到了正常激素分泌水平，而接受标准疗法的受试者中无一达到，同时每位接受 encaleret 治疗的患者都报告至少一项症状有所改善。
研究结果表明，encaleret 针对的是 ADH1 的根本病因，而非仅仅调节血钙水平。与传统疗法相比，接受 encaleret 治疗的患者在日常功能得到改善的同时，疲劳、肌肉痉挛和脑雾症状也明显减轻。
监管机构正在审查用于 ADH1 的 encaleret，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其优先审评资格，并指定目标行动日期为 2027 年 5 月 8 日。与此同时，BridgeBio 已开始在另一项评估 encaleret 治疗慢性甲状旁腺功能减退症的 3 期试验中为受试者给药。
要点
- BridgeBio Pharma 公布了 3 期临床试验结果，显示 encaleret 恢复了 ADH1 患者的激素分泌并促进了骨转换。
- 服用 encaleret 的所有受试者均报告症状有所改善，而接受标准护理的受试者这一比例仅为 46%。
- 美国 FDA 已受理该药的上市申请并给予优先审评资格，目标行动日期定为 2027 年 5 月 8 日。
- BridgeBio 在针对慢性甲状旁腺功能减退症的全球 3 期 RECLAIM-HP 研究中完成了首例受试者给药。
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BridgeBio 的 encaleret 3 期临床试验有哪些主要结果？
encaleret 使 91% 的 ADH1 患者的甲状旁腺激素分泌恢复至正常水平，并使 100% 受试者的症状得到改善，表现优于标准护理。
FDA 将于何时决定是否批准 encaleret？
美国 FDA 已受理该药申请并给予优先审评资格，将目标行动日期定为 2027 年 5 月 8 日。
BridgeBio 还在针对 encaleret 开展哪些其他临床试验？
BridgeBio 已在 RECLAIM-HP 研究中完成了首例患者给药，这是一项旨在评估 encaleret 在成人和青少年慢性甲状旁腺功能减退症患者中疗效的全球 3 期研究。