BridgeBio Pharma reporta resultados positivos de Fase 3 para el fármaco Encaleret para enfermedades raras
BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) reportó resultados positivos de ensayos clínicos en etapa avanzada para su fármaco experimental encaleret, que trata la hipocalcemia autosómica dominante tipo 1 (ADH1). En el ensayo de Fase 3 CALIBRATE, todos los pacientes que recibieron la terapia informaron una mejoría en al menos un síntoma, en comparación con el 46% de los que recibieron el tratamiento estándar. Tras 24 semanas de tratamiento, el 91% de los pacientes tratados alcanzaron niveles normales o superiores de hormona paratiroidea, mientras que ningún paciente del grupo de atención estándar alcanzó esos niveles. Los pacientes también informaron reducciones notables de fatiga, calambres musculares y neblina mental.
La ADH1 es un trastorno hereditario que altera la regulación del calcio, provocando espasmos musculares, fatiga y posibles complicaciones renales. Los tratamientos actuales se basan en suplementos de calcio y vitamina D activa, pero el encaleret busca abordar la causa raíz ayudando al cuerpo a restaurar la producción natural de hormona paratiroidea. Los resultados positivos del ensayo refuerzan el argumento clínico a favor del fármaco. A pesar de estos avances clínicos, las acciones de BridgeBio han caído un 15% en lo que va de año, rindiendo por debajo del ETF State Street SPDR S&P Biotech (AMEX:XBI), que ha ganado un 26% en el mismo periodo.
Los inversores anticipan los hitos regulatorios. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado la solicitud del fármaco de BridgeBio bajo revisión prioritaria, fijando como fecha objetivo para la decisión el 8 de mayo de 2027. También se han presentado solicitudes ante los reguladores europeos. Además, BridgeBio ha comenzado a administrar dosis a los participantes de su ensayo de Fase 3 RECLAIM-HP para evaluar el encaleret en la hipoparatiroidismo crónica, una afección más amplia que se calcula que afecta a más de 200.000 personas en EE. UU. y la Unión Europea.
Puntos clave
- Todos los pacientes que recibieron encaleret en el ensayo de Fase 3 CALIBRATE mostraron mejoría en los síntomas, en comparación con el 46% con la atención estándar.
- Tras 24 semanas, el 91% de los pacientes tratados alcanzaron niveles normales de hormona paratiroidea, en comparación con ninguno en el grupo de control.
- La FDA de EE. UU. aceptó la solicitud de BridgeBio con revisión prioritaria, fijando como fecha objetivo para la decisión el 8 de mayo de 2027.
- BridgeBio ha iniciado un estudio de Fase 3 para evaluar encaleret para el hipoparatiroidismo crónico en aproximadamente 160 pacientes.
Traducido por nuestra IA a partir de nuestro artículo en inglés, basado en fuentes expertas del mercado en la web. Puede contener errores: verifica los datos antes de actuar. Resúmenes creados con la API de IA gratis de FreeTheAI.org
Cómo escribimosAviso legalPreguntas y respuestas
¿Cuáles fueron los resultados del ensayo de Fase 3 de BridgeBio para encaleret?
En el ensayo de Fase 3 CALIBRATE, todos los pacientes con ADH1 tratados con encaleret experimentaron mejorías en los síntomas y el 91% alcanzó niveles normales de hormona paratiroidea tras 24 semanas.
¿Cuándo decidirá la FDA sobre la solicitud del fármaco encaleret de BridgeBio?
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. otorgó revisión prioritaria a la solicitud y fijó como fecha objetivo para la decisión el 8 de mayo de 2027.
¿Para qué otra afección está probando BridgeBio el encaleret?
BridgeBio está probando encaleret en un ensayo de Fase 3 independiente, RECLAIM-HP, para adultos y adolescentes con hipoparatiroidismo crónico.