BridgeBio Pharma berichtet über positive Phase-3-Ergebnisse für Encaleret
BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) hat positive Ergebnisse einer klinischen Studie der Spätphase für sein experimentelles Medikament Encaleret bekannt gegeben, das zur Behandlung der autosomal-dominanten Hypokalzämie Typ 1 (ADH1) eingesetzt wird. In der Phase-3-Studie CALIBRATE berichteten alle Patienten, die die Therapie erhielten, über eine Verbesserung von mindestens einem Symptom, verglichen mit 46 % der Patienten unter Standardbehandlung. Nach 24 Behandlungswochen erreichten 91 % der behandelten Patienten normale oder überdurchschnittliche Parathormonspiegel, während kein Patient in der Standardversorgungsgruppe diese Werte erreichte. Die Patienten berichteten auch über deutliche Rückgänge von Müdigkeit, Muskelkrämpfen und Gehirnnebel.
ADH1 ist eine erblich bedingte Erkrankung, die die Kalziumregulierung beeinträchtigt und zu Muskelkrämpfen, Müdigkeit sowie potenziellen Nierenkomplikationen führt. Derzeitige Behandlungen stützen sich auf Kalziumpräparate und aktives Vitamin D, doch Encaleret zielt darauf ab, die Ursache zu bekämpfen, indem es dem Körper hilft, die natürliche Parathormonproduktion wiederherzustellen. Die positiven Studienergebnisse stärken die klinische Argumentation für das Medikament. Trotz dieser klinischen Entwicklungen sind die Aktien von BridgeBio im Jahresverlauf um 15 % gefallen und blieben damit hinter dem State Street SPDR S&P Biotech ETF (AMEX:XBI) zurück, der im selben Zeitraum um 26 % zulegte.
Anleger blicken auf anstehende regulatorische Meilensteine. Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat den Zulassungsantrag von BridgeBio im Rahmen einer vorrangigen Prüfung (Priority Review) angenommen und den 8. Mai 2027 als Zieltermin für die Entscheidung festgelegt. Anträge wurden auch bei europäischen Regulierungsbehörden eingereicht. Darüber hinaus hat BridgeBio mit der Dosierung von Teilnehmern in seiner Phase-3-Studie RECLAIM-HP begonnen, um Encaleret bei chronischem Hypoparathyreoidismus zu untersuchen – einer breiteren Erkrankung, von der schätzungsweise über 200.000 Menschen in den USA und der Europäischen Union betroffen sind.
Das Wichtigste
- Alle Patienten, die Encaleret in der Phase-3-Studie CALIBRATE erhielten, zeigten Symptomverbesserungen, verglichen mit 46 % unter Standardversorgung.
- Nach 24 Wochen erreichten 91 % der behandelten Patienten normale Parathormonspiegel, verglichen mit keinem in der Kontrollgruppe.
- Die US-FDA nahm den Antrag von BridgeBio mit vorrangiger Prüfung an und legte den 8. Mai 2027 als Zielentscheidungsdatum fest.
- BridgeBio hat eine Phase-3-Studie begonnen, um Encaleret bei chronischem Hypoparathyreoidismus an rund 160 Patienten zu untersuchen.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Wie fielen die Ergebnisse der Phase-3-Studie von BridgeBio für Encaleret aus?
In der Phase-3-Studie CALIBRATE zeigten alle mit Encaleret behandelten ADH1-Patienten Symptomverbesserungen, und 91 % erreichten nach 24 Wochen normale Parathormonspiegel.
Wann wird die FDA über den Arzneimittelantrag für Encaleret von BridgeBio entscheiden?
Die US-Arzneimittelbehörde FDA gewährte dem Antrag eine vorrangige Prüfung und legte den 8. Mai 2027 als Zielentscheidungsdatum fest.
Für welche weitere Erkrankung testet BridgeBio Encaleret?
BridgeBio testet Encaleret in einer separaten Phase-3-Studie, RECLAIM-HP, für Erwachsene und Jugendliche mit chronischem Hypoparathyreoidismus.