Regeneron relata dados positivos de 84 semanas de estudo para medicamento de FOP Pasatru
A Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (REGN) relatou resultados encorajadores de 84 semanas do estudo de Fase 3 do Pasatru (garetosmabe-grts), demonstrando eficácia sustentada de longo prazo no tratamento de adultos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Apresentados na Reunião Anual da Sociedade Americana de Pesquisa Óssea e Mineral, os dados atualizados do estudo OPTIMA mostraram que a terapia continuou a deter a formação óssea anormal e a controlar os surtos da doença após sua recente aprovação pela Food and Drug Administration.
A FOP é um distúrbio genético ultrarraro que faz com que tecidos moles, como músculos, tendões e ligamentos, se transformem permanentemente em osso, restringindo progressivamente os movimentos físicos. Entre as semanas 56 e 84 do estudo, os pacientes do grupo do Pasatru não apresentaram nenhuma nova lesão óssea anormal, em comparação com nove no grupo placebo. Além disso, os pacientes que tomaram a dose de 10 mg/kg de Pasatru tiveram apenas um surto avaliado por médicos durante esse período, em comparação com 17 no grupo placebo. O perfil de segurança permaneceu geralmente consistente com os resultados anteriores de 56 semanas, e as infecções de tecidos moles foram administradas com sucesso, sem interrupções no tratamento.
Olhando para o futuro, a Regeneron planeja lançar o OPTIMA 2, um estudo de Fase 3 que avaliará o Pasatru em pacientes adolescentes e pediátricos com FOP ainda este ano. Após a divulgação dos dados, as ações da Regeneron foram negociadas com alta superior a 2%.
Pontos principais
- A Regeneron Pharmaceuticals apresentou dados positivos de 84 semanas do estudo de Fase 3 OPTIMA para seu medicamento contra FOP, Pasatru, na Reunião Anual da ASBMR.
- Os pacientes que tomaram Pasatru não registraram novas lesões ósseas anormais entre as semanas 56 e 84, em comparação com nove lesões no grupo placebo.
- A dose de 10 mg/kg registrou apenas um surto avaliado por médicos no período, em comparação com 17 surtos no grupo placebo.
- A Regeneron planeja iniciar o estudo de Fase 3 OPTIMA 2 para crianças e adolescentes com FOP ainda este ano.
Traduzido pela nossa IA a partir do nosso texto em inglês, baseado em fontes especializadas do mercado na web. Pode conter erros: confira os fatos antes de agir. Resumos feitos com a API de IA grátis da FreeTheAI.org
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O que é o Pasatru e qual condição ele trata?
O Pasatru é um anticorpo monoclonal totalmente humano desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals para tratar a fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), um distúrbio genético ultrarraro do tecido conjuntivo que transforma tecidos moles em osso.
Quais foram as principais descobertas do estudo de 84 semanas da Regeneron para a FOP?
Entre as semanas 56 e 84 do estudo de Fase 3 OPTIMA, os pacientes adultos tratados com Pasatru não apresentaram novas lesões ósseas anormais e tiveram significativamente menos surtos em comparação com aqueles que receberam placebo.
Quais são os próximos passos da Regeneron para testar o Pasatru na FOP?
A Regeneron planeja iniciar o estudo clínico de Fase 3 OPTIMA 2 ainda este ano para avaliar o Pasatru em pacientes pediátricos e adolescentes com FOP.