Regeneron meldet positive 84-Wochen-Studiendaten für FOP-Medikament Pasatru
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (REGN) hat ermutigende Ergebnisse der Phase-3-Studie nach 84 Wochen für Pasatru (Garetosmab-grts) bekannt gegeben, die eine anhaltende langfristige Wirksamkeit bei der Behandlung von Erwachsenen mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) zeigen. Die auf der Jahrestagung der American Society for Bone and Mineral Research vorgestellten aktualisierten Daten der OPTIMA-Studie zeigten, dass die Therapie nach ihrer jüngsten Zulassung durch die Food and Drug Administration weiterhin die abnormale Knochenbildung stoppte und Krankheitsschübe unter Kontrolle hielt.
FOP ist eine extrem seltene genetische Erkrankung, bei der sich Weichgewebe wie Muskeln, Sehnen und Bänder dauerhaft in Knochen verwandelt, was die körperliche Beweglichkeit zunehmend einschränkt. Zwischen den Wochen 56 und 84 der Studie traten bei den Patienten der Pasatru-Gruppe null neue abnormale Knochenläsionen auf, verglichen mit neun in der Placebogruppe. Zudem hatten Patienten, die die Dosis von 10 mg/kg Pasatru einnahmen, in diesem Zeitraum nur einen von Ärzten beurteilten Schub, verglichen mit 17 in der Placebogruppe. Das Sicherheitsprofil blieb im Allgemeinen konsistent mit den früheren Ergebnissen nach 56 Wochen, und Weichgewebeinfektionen wurden ohne Behandlungsunterbrechungen erfolgreich behandelt.
Mit Blick auf die Zukunft plant Regeneron, im Laufe dieses Jahres OPTIMA 2 zu starten, eine Phase-3-Studie zur Bewertung von Pasatru bei Jugendlichen und pädiatrischen FOP-Patienten. Nach der Veröffentlichung der Daten handelten die Aktien von Regeneron mehr als 2 % höher.
Das Wichtigste
- Regeneron Pharmaceuticals präsentierte auf der ASBMR-Jahrestagung positive 84-Wochen-Daten der Phase-3-Studie OPTIMA für das FOP-Medikament Pasatru.
- Patienten unter Pasatru wiesen zwischen den Wochen 56 und 84 null neue abnormale Knochenläsionen auf, verglichen mit neun Läsionen in der Placebogruppe.
- Bei der Dosis von 10 mg/kg gab es in diesem Zeitraum nur einen ärztlich bewerteten Schub, verglichen mit 17 Schüben in der Placebogruppe.
- Regeneron plant, die Phase-3-Studie OPTIMA 2 für Kinder und Jugendliche mit FOP noch in diesem Jahr zu starten.
Von unserer KI aus unserem englischen Artikel übersetzt, der auf Marktquellen von Experten im Web beruht. Fehler sind möglich: Prüfe die Fakten, bevor du handelst. Zusammenfassungen mit der kostenlosen KI-API von FreeTheAI.org
Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Was ist Pasatru und welche Erkrankung behandelt es?
Pasatru ist ein vollhumaner monoklonaler Antikörper, der von Regeneron Pharmaceuticals zur Behandlung von Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) entwickelt wurde, einer extrem seltenen genetischen Bindegewebserkrankung, die Weichgewebe in Knochen umwandelt.
Was waren die wichtigsten Erkenntnisse aus Regenerons 84-Wochen-FOP-Studie?
Zwischen den Wochen 56 und 84 der Phase-3-Studie OPTIMA traten bei erwachsenen, mit Pasatru behandelten Patienten keine neuen abnormalen Knochenläsionen und deutlich weniger Schübe auf als bei Patienten, die ein Placebo erhielten.
Was sind die nächsten Schritte von Regeneron bei der Erforschung von Pasatru für FOP?
Regeneron plant, im Laufe dieses Jahres die klinische Phase-3-Studie OPTIMA 2 zu starten, um Pasatru bei pädiatrischen und jugendlichen FOP-Patienten zu untersuchen.