再生元公布FOP药物Pasatru积极的84周试验数据
再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.，股票代码：REGN）公布了Pasatru（garetosmab-grts）用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人的84周3期试验的鼓舞人心结果，证实了其长期疗效的持续性。在美国骨骨骼与矿物质研究学会年会上公布的OPTIMA试验最新数据显示，在该药物近期获得美国食品药品监督管理局批准后，该疗法继续阻止异常骨形成并控制疾病的急性发作。
FOP是一种极罕见的遗传性疾病，会导致肌肉、肌腱和韧带等软组织永久转变为骨骼，从而逐渐限制身体活动能力。在试验的第56周至第84周之间，Pasatru组患者出现的新异常骨损伤为零，而安慰剂组为九例。此外，接受10 mg/kg剂量Pasatru治疗的患者在此期间仅发生了一次经临床医生评估的急性发作，而安慰剂组则发生了17次。安全性特征与早期的56周结果基本保持一致，软组织感染在未中断治疗的情况下得到成功控制。
展望未来，再生元计划于今年晚些时候启动OPTIMA 2，这是一项评估Pasatru在青少年及儿童FOP患者中疗效的3期研究。数据公布后，再生元股价上涨超过2%。
要点
- 再生元制药在ASBMR年会上展示了其FOP药物Pasatru的3期OPTIMA试验积极的84周数据。
- 在第56周至第84周之间，使用Pasatru的患者新出现异常骨损伤为零，而安慰剂组为九例。
- 10 mg/kg剂量组在此期间仅发生一次经医生评估的急性发作，而安慰剂组为17次。
- 再生元计划于今年晚些时候启动面向儿童和青少年FOP患者的OPTIMA 2第3期试验。
由我们的 AI 根据我们的英文文章翻译，原文取材于网络上的专业市场来源。可能存在错误，行动前请核实事实。 解读由以下免费 AI API 生成： FreeTheAI.org
我们如何撰写免责声明问答
什么是Pasatru？它用于治疗什么疾病？
Pasatru是再生元制药开发的一种全人源单克隆抗体，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP），这是一种将软组织转变为骨骼的极罕见遗传性结缔组织疾病。
再生元为期84周的FOP试验有哪些关键发现？
在3期OPTIMA试验的第56周至第84周之间，接受Pasatru治疗的成年患者未出现新的异常骨损伤，且与安慰剂组相比，急性发作次数显著减少。
再生元在FOP领域进一步测试Pasatru的下一步计划是什么？
再生元计划于今年晚些时候启动OPTIMA 2临床3期试验，以评估Pasatru在儿童和青少年FOP患者中的疗效。