Regeneron reporta datos positivos de 84 semanas del ensayo de Pasatru para la FOP
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (REGN) reportó alentadores resultados del ensayo de Fase 3 de 84 semanas para Pasatru (garetosmab-grts), demostrando una eficacia sostenida a largo plazo en el tratamiento de adultos con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). Presentados en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Investigación Ósea y Mineral, los datos actualizados del ensayo OPTIMA mostraron que la terapia continuó deteniendo la formación ósea anormal y controlando los brotes de la enfermedad tras su reciente aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos.
La FOP es un trastorno genético ultra raro que hace que los tejidos blandos, como músculos, tendones y ligamentos, se transformen permanentemente en hueso, restringiendo progresivamente el movimiento físico. Entre las semanas 56 y 84 del ensayo, los pacientes del grupo de Pasatru no experimentaron ninguna lesión ósea anormal nueva, en comparación con nueve en el grupo de placebo. Además, los pacientes que tomaron la dosis de 10 mg/kg de Pasatru tuvieron solo un brote evaluado por los médicos durante este periodo, en comparación con 17 en el grupo de placebo. El perfil de seguridad se mantuvo generalmente consistente con los resultados previos de 56 semanas, y las infecciones de tejidos blandos se gestionaron con éxito sin interrupciones del tratamiento.
De cara al futuro, Regeneron planea lanzar OPTIMA 2, un estudio de Fase 3 que evaluará Pasatru en pacientes adolescentes y pediátricos con FOP a finales de este año. Tras la publicación de los datos, las acciones de Regeneron cotizaron con un alza superior al 2%.
Puntos clave
- Regeneron Pharmaceuticals presentó datos positivos de 84 semanas del ensayo de Fase 3 OPTIMA para su fármaco contra la FOP, Pasatru, en la Reunión Anual de la ASBMR.
- Los pacientes que tomaron Pasatru no presentaron nuevas lesiones óseas anormales entre las semanas 56 y 84, frente a nueve lesiones en el grupo de placebo.
- La dosis de 10 mg/kg registró solo un brote evaluado por los médicos durante el periodo, en comparación con 17 brotes en el grupo de placebo.
- Regeneron planea iniciar el ensayo de Fase 3 OPTIMA 2 para niños y adolescentes con FOP a finales de este año.
Traducido por nuestra IA a partir de nuestro artículo en inglés, basado en fuentes expertas del mercado en la web. Puede contener errores: verifica los datos antes de actuar. Resúmenes creados con la API de IA gratis de FreeTheAI.org
Cómo escribimosAviso legalPreguntas y respuestas
¿Qué es Pasatru y qué enfermedad trata?
Pasatru es un anticuerpo monoclonal totalmente humano desarrollado por Regeneron Pharmaceuticals para tratar la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), un trastorno genético ultra raro del tejido conectivo que transforma los tejidos blandos en hueso.
¿Cuáles fueron los hallazgos clave del ensayo de 84 semanas de Regeneron para la FOP?
Entre las semanas 56 y 84 del ensayo de Fase 3 OPTIMA, los pacientes adultos tratados con Pasatru no presentaron nuevas lesiones óseas anormales y tuvieron significativamente menos brotes en comparación con quienes recibieron un placebo.
¿Cuáles son los próximos pasos de Regeneron para evaluar Pasatru en la FOP?
Regeneron planea iniciar el ensayo clínico de Fase 3 OPTIMA 2 a finales de este año para evaluar Pasatru en pacientes pediátricos y adolescentes con FOP.