ريجينيرون تعلن عن بيانات إيجابية لمدة 84 أسبوعاً لتجربة دواء Pasatru لعلاج FOP
أعلنت شركة ريجينيرون للأدوية (Regeneron Pharmaceuticals, Inc. - REGN) عن نتائج مشجعة لتجربة المرحلة الثالثة لمدة 84 أسبوعاً لدواء Pasatru (garetosmab-grts)، مما يثبت فعالية مستمرة طويلة الأجل في علاج البالغين المصابين بداء التنسج العظمي العضلي الترقي (FOP). وأظهرت بيانات تجربة OPTIMA المحدثة، التي قُدمت في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لبحوث العظام والمعادن، أن العلاج استمر في إيقاف تكوّن العظام غير الطبيعي والسيطرة على نوبات المرض في أعقاب موافقته الأخيرة من قبل إدارة الغذاء والدواء.
مرض FOP هو اضطراب جيني نادر للغاية يتسبب في تحول الأنسجة الرخوة مثل العضلات والأوتار والأربطة بشكل دائم إلى عظام، مما يفرض قيوداً متزايدة على الحركة الجسدية. وبين الأسبوعين 56 و84 من التجربة، لم يسجل المرضى في مجموعة Pasatru أي آفات عظمية غير طبيعية جديدة، مقارنة بتسعة آفات في مجموعة الدواء الوهمي. بالإضافة إلى ذلك، تعرض المرضى الذين تناولوا جرعة 10 مجم/جم من Pasatru لنوبة واحدة فقط تم تقييمها من قبل الطبيب خلال هذه الفترة الزمنية، مقارنة بـ 17 نوبة في مجموعة الدواء الوهمي. وظل ملف السلامة متوافقاً بشكل عام مع نتائج الأسبوع 56 السابقة، وتمت إدارة التهابات الأنسجة الرخوة بنجاح دون انقطاع العلاج.
وبالنظر إلى المستقبل، تخطط ريجينيرون لإطلاق OPTIMA 2، وهي دراسة من المرحلة الثالثة تقيم Pasatru لدى المراهقين والأطفال المصابين بـ FOP في وقت لاحق من هذا العام. وبعد إعلان البيانات، ارتفعت أسهم ريجينيرون بأكثر من 2% في التداولات.
أهم النقاط
- قدمت شركة ريجينيرون للأدوية بيانات إيجابية لمدة 84 أسبوعاً من تجربة OPTIMA للمرحلة الثالثة لدواء FOP المسمى Pasatru في الاجتماع السنوي لـ ASBMR.
- لم يظهر المرضى الذين تناولوا Pasatru أي آفات عظمية غير طبيعية جديدة بين الأسبوعين 56 و84، مقارنة بتسع آفات في مجموعة الدواء الوهمي.
- شهدت جرعة 10 مجم/جم نوبة واحدة فقط تم تقييمها من قبل الطبيب خلال الفترة، مقارنة بـ 17 نوبة في مجموعة الدواء الوهمي.
- تخطط ريجينيرون لبدء تجربة المرحلة الثالثة OPTIMA 2 للأطفال والمراهقين المصابين بـ FOP في وقت لاحق من هذا العام.
ترجمه ذكاؤنا الاصطناعي من مقالنا الإنجليزي المستند إلى مصادر سوق خبيرة على الويب. قد يحتوي على أخطاء: تحقق من الحقائق قبل أي قرار. الملخصات مكتوبة بواجهة الذكاء الاصطناعي المجانية من FreeTheAI.org
كيف نكتبإخلاء المسؤوليةأسئلة وأجوبة
ما هو دواء Pasatru وما هي الحالة التي يعالجها؟
دواء Pasatru هو أجسام مضادة أحادية النسيلة بشرية بالكامل طورتها شركة ريجينيرون للأدوية لعلاج داء التنسج العظمي العضلي الترقي (FOP)، وهو اضطراب جيني نادر للغاية في النسيج الضام يحول الأنسجة الرخوة إلى عظام.
ما هي النتائج الرئيسية لتجربة ريجينيرون لمدة 84 أسبوعاً لعلاج FOP؟
بين الأسبوعين 56 و84 من تجربة المرحلة الثالثة OPTIMA، لم يسجل المرضى البالغون المعالجون بدواء Pasatru أي آفات عظمية غير طبيعية جديدة وشهدوا نوبات أقل بكثير مقارنة بأولئك الذين أعطوا دواءً وهمياً.
ما هي الخطوات التالية لشركة ريجينيرون لاختبار Pasatru في علاج FOP؟
تخطط ريجينيرون للبدء في التجربة السريرية للمرحلة الثالثة OPTIMA 2 في وقت لاحق من هذا العام لتقييم دواء Pasatru لدى الأطفال والمراهقين المصابين بـ FOP.