リジェネロン、FOP治療薬パサトル（Pasatru）の84週間治験で良好なデータを発表
リジェネロン・ファーマシューティカルズ（REGN）は、進行性骨化性線維異形成症（FOP）の成人患者を対象としたパサトル（Pasatru、一般名：garetosmab-grts）の84週間の第3相臨床試験で、励みとなる結果を報告し、長期的な有効性の持続を実証しました。米国骨代謝学会年次総会で発表されたOPTIMA試験の最新データによると、本療法は食品医薬品局（FDA）による最近の承認に続き、異常な骨形成を停止させ、病気のフレアアップ（増悪）を抑制し続けていることが示されました。
FOPは、筋肉、腱、靭帯などの軟部組織が永久に骨へと変化し、身体の動きを段階的に制限する非常にまれな遺伝性疾患です。治験の第56週から第84週の間、パサトル投与群の患者には新たな異常骨病変が一切見られなかったのに対し、プラセボ群では9件確認されました。さらに、パサトル10 mg/kgを投与された患者において、この期間中に医師によって評価されたフレアアップはわずか1件であったのに対し、プラセボ群では17件でした。安全性プロファイルは前回の56週時点の結果と概ね一致しており、軟部組織感染症は治療を中断することなく管理に成功しました。
今後の見通しとして、リジェネロンは今年後半にFOPの小児および思春期の患者を対象にパサトルを評価する第3相試験「OPTIMA 2」を開始する予定です。データ発表後、リジェネロンの株価は2%以上上昇して取引されました。
ポイント
- リジェネロン・ファーマシューティカルズは、ASBMR年次総会にてFOP治療薬パサトルの第3相OPTIMA試験における84週間の良好なデータを発表しました。
- パサトルを投与された患者は、第56週から第84週の間に新たな異常骨病変が0件であったのに対し、プラセボ群では9件の病変が確認されました。
- 10 mg/kg投与群では同期間中に医師が評価したフレアアップがわずか1件にとどまり、プラセボ群の17件と比較して大幅な減少を示しました。
- リジェネロンは、FOPの小児および思春期患者を対象とした第3相「OPTIMA 2」試験を今年後半に開始する計画です。
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記事の作り方免責事項よくある質問
パサトル（Pasatru）とは何ですか？どのような疾患を治療しますか？
パサトルは、軟部組織が骨化する極めてまれな遺伝性結合組織疾患である進行性骨化性線維異形成症（FOP）を治療するために、リジェネロン・ファーマシューティカルズが開発した完全ヒト型モノクローナル抗体です。
リジェネロンの84週間FOP治験における主な知見は何ですか？
第3相OPTIMA試験の第56週から第84週において、パサトルで治療を受けた成人患者には新たな異常骨病変が見られず、プラセボ投与群と比較してフレアアップが大幅に減少しました。
FOPにおけるパサトルの評価に向けたリジェネロンの次のステップは何ですか？
リジェネロンは、小児および思春期のFOP患者におけるパサトルの評価を目的とした第3相臨床試験「OPTIMA 2」を今年後半に開始する計画です。