Remédio da Regeneron para doença rara mostra zero novo crescimento ósseo em ensaio estendido
A Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (REGN) relatou dados clínicos de longo prazo do Pasatru, seu tratamento para fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Em um ensaio estendido de Fase 3 envolvendo 63 pacientes adultos, aqueles que receberam Pasatru desenvolveram zero novas lesões ósseas anormais entre as semanas 56 e 84, em comparação com nove novas lesões no grupo placebo. A FOP é um distúrbio genético extremamente raro no qual músculos, tendões e tecidos moles gradualmente se transformam em osso.
As descobertas mais recentes apoiam o perfil geral da terapia após sua aprovação pela Food and Drug Administration dos EUA em agosto. O Pasatru funciona bloqueando a Activina A, uma proteína envolvida no crescimento ósseo anormal. Além de tratamentos para doenças raras, a Regeneron mantém um amplo portfólio de medicamentos em câncer, doenças oculares e condições inflamatórias, apoiado por cerca de US$ 17,8 bilhões em caixa e títulos negociáveis relatados em 30 de junho.
Reguladores europeus estão atualmente analisando o Pasatru para aprovação regulatória. A Regeneron também planeja iniciar outro ensaio de Fase 3, o Optima 2, para avaliar o medicamento em crianças e adolescentes ainda este ano.
Pontos principais
- A Regeneron Pharmaceuticals relatou zero novas lesões ósseas anormais entre as semanas 56 e 84 em pacientes que tomaram Pasatru durante um ensaio de extensão de Fase 3.
- Pacientes no grupo placebo desenvolveram nove novas lesões ósseas anormais durante o mesmo período de ensaio entre 63 participantes adultos.
- O Pasatru recebeu aprovação da FDA dos EUA em agosto e continua sob análise regulatória na Europa.
- A Regeneron planeja iniciar o ensaio de Fase 3 Optima 2 envolvendo crianças e adolescentes ainda este ano.
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Como escrevemosAviso legalPerguntas e respostas
Quais foram os resultados do ensaio do medicamento Pasatru da Regeneron?
Em um ensaio estendido de Fase 3, pacientes adultos que tomaram Pasatru desenvolveram zero novas lesões ósseas anormais entre as semanas 56 e 84, em comparação com nove novas lesões no grupo placebo.
Qual condição o Pasatru trata?
O Pasatru trata a fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), um distúrbio extremamente raro em que músculos, tendões e outros tecidos moles gradualmente se transformam em osso.
Quais são os próximos planos da Regeneron para o Pasatru?
A Regeneron planeja iniciar um novo estudo de Fase 3, o Optima 2, para crianças e adolescentes ainda este ano, enquanto os reguladores europeus analisam o medicamento para potencial aprovação.