Fármaco de Regeneron para enfermedad rara no muestra nuevo crecimiento óseo en ensayo extendido
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (REGN) reportó datos de ensayos clínicos a largo plazo para Pasatru, su tratamiento para la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). En un ensayo extendido de Fase 3 con 63 pacientes adultos, quienes recibieron Pasatru no desarrollaron ninguna nueva lesión ósea anormal entre las semanas 56 y 84, en comparación con nueve lesiones nuevas en el grupo de placebo. La FOP es un trastorno genético extremadamente raro en el que los músculos, tendones y tejidos blandos se convierten gradualmente en hueso.
Los últimos hallazgos respaldan el perfil general de la terapia tras su aprobación por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en agosto. Pasatru funciona bloqueando la Activina A, una proteína involucrada en el crecimiento óseo anormal. Además de tratamientos para enfermedades raras, Regeneron mantiene una amplia cartera de medicamentos en cáncer, enfermedades oculares y afecciones inflamatorias, respaldada por aproximadamente 17.800 millones de dólares en efectivo y valores negociables reportados al 30 de junio.
Los reguladores europeos están revisando actualmente Pasatru para su aprobación regulatoria. Regeneron también planea iniciar otro ensayo de Fase 3, Optima 2, para evaluar el medicamento en niños y adolescentes a finales de este año.
Puntos clave
- Regeneron Pharmaceuticals reportó cero nuevas lesiones óseas anormales entre las semanas 56 y 84 en pacientes que tomaron Pasatru durante un ensayo de extensión de Fase 3.
- Los pacientes del grupo de placebo desarrollaron nueve nuevas lesiones óseas anormales durante el mismo período del ensayo entre los 63 participantes adultos.
- Pasatru recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. en agosto y permanece bajo revisión regulatoria en Europa.
- Regeneron planea iniciar el ensayo Optima 2 de Fase 3 con niños y adolescentes a finales de este año.
Traducido por nuestra IA a partir de nuestro artículo en inglés, basado en fuentes expertas del mercado en la web. Puede contener errores: verifica los datos antes de actuar. Resúmenes creados con la API de IA gratis de FreeTheAI.org
Cómo escribimosAviso legalPreguntas y respuestas
¿Cuáles fueron los resultados del ensayo del medicamento Pasatru de Regeneron?
En un ensayo extendido de Fase 3, los pacientes adultos que tomaron Pasatru no desarrollaron ninguna nueva lesión ósea anormal entre las semanas 56 y 84, en comparación con nueve lesiones nuevas en el grupo de placebo.
¿Qué enfermedad trata Pasatru?
Pasatru trata la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), un trastorno extremadamente raro en el que los músculos, tendones y otros tejidos blandos se convierten gradualmente en hueso.
¿Cuáles son los próximos planes de Regeneron para Pasatru?
Regeneron planea iniciar un nuevo estudio de Fase 3, Optima 2, para niños y adolescentes a finales de este año mientras los reguladores europeos revisan el medicamento para su posible aprobación.