再生元罕见病药物在扩展试验中显示零新增骨生成
看涨中等影响
再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.，REGN）公布了其用于治疗进行性肌肉骨化症（FOP）药物Pasatru的长期临床试验数据。在一项涉及63名成年患者的扩展3期试验中，接受Pasatru治疗的患者在第56周至第84周之间出现零例新增异常骨病变，而安慰剂组则出现了9例新病变。FOP是一种极罕见的遗传性疾病，患者的肌肉、肌腱和软组织会逐渐转化为骨骼。
最新研究结果支持了该疗法在8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准后的整体表现。Pasatru通过阻断参与异常骨生成的激活素A（Activin A）蛋白发挥作用。除了罕见病疗法外，再生元在癌症、眼科疾病和炎症性疾病领域保持着广泛的药物研发管线，并拥有截至6月30日报告的约178亿美元现金及可交易证券的支持。
欧洲监管机构目前正在对Pasatru进行监管审批审查。再生元还计划于今年晚些时候启动另一项3期试验Optima 2，以评估该药在儿童和青少年中的效果。
要点
- 再生元制药报告称，在3期扩展试验中，使用Pasatru的患者在第56周至第84周之间新增异常骨病变数量为零。
- 在63名成年受试者中，安慰剂组患者在同一试验期间出现了9例新增异常骨病变。
- Pasatru于8月获得美国FDA批准，目前在欧洲仍处于监管审查阶段。
- 再生元计划于今年晚些时候启动涉及儿童和青少年的3期Optima 2试验。
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再生元药物Pasatru的试验结果如何？
在一项扩展3期试验中，服用Pasatru的成年患者在第56周至第84周之间出现零例新增异常骨病变，而安慰剂组出现了9例新病变。
Pasatru治疗什么疾病？
Pasatru用于治疗进行性肌肉骨化症（FOP），这是一种极罕见的疾病，肌肉、肌腱和其他软组织会逐渐转化为骨骼。
再生元对Pasatru接下来的计划是什么？
在欧洲监管机构对该药进行潜在批准审查的同时，再生元计划于今年晚些时候启动针对儿童和青少年的新3期研究Optima 2。