リジェネロンの希少疾患治療薬、延長治験で新規骨形成がゼロを示す
リジェネロン・ファーマシューティカルズ（REGN）は、進行性骨化性線維異形成症（FOP）治療薬「Pasatru」の長期臨床試験データを発表しました。成人患者63名が参加した第3相延長治験において、Pasatruの投与を受けた患者は第56週から第84週の間に新たな異常骨病変の発症がゼロであったのに対し、プラセボ群では9件の新規病変がみられました。FOPは、筋肉、腱、軟部組織が徐々に骨へと変化する極めて稀な遺伝性疾患です。
最新の知見は、8月に米国食品医薬品局（FDA）から承認を取得した本療法の全体的なプロファイルを裏付けるものです。Pasatruは、異常な骨成長に関与するタンパク質であるアクチビンAを阻害することによって作用します。希少疾患治療薬に加え、リジェネロンはがん、眼疾患、炎症性疾患にわたる幅広いパイプラインを維持しており、6月30日時点で報告された約178億ドルの現金および有価証券によって裏付けられています。
欧州の規制当局は現在、承認に向けてPasatruを審査中です。また、リジェネロンは今年後半に小児およびティーンエイジャーを対象とした新たな第3相治験「Optima 2」を開始する計画です。
ポイント
- リジェネロン・ファーマシューティカルズは、第3相延長治験においてPasatruを服用した患者の第56週から第84週における新たな異常骨病変がゼロであったと報告しました。
- 成人参加者63名のうち、プラセボ群の患者は同治験期間中に9件の新たな異常骨病変を発症しました。
- Pasatruは8月に米国FDAの承認を受け、欧州では現在も規制上の審査が行われています。
- リジェネロンは、小児およびティーンエイジャーを対象とした第3相Optima 2治験を今年後半に開始する予定です。
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記事の作り方免責事項よくある質問
リジェネロンの薬Pasatruの治験結果はどうでしたか？
第3相延長治験において、Pasatruを服用した成人患者は第56週から第84週の間に新たな異常骨病変の発症がゼロであったのに対し、プラセボ群では9件の新規病変が発生しました。
Pasatruはどのような疾患を治療しますか？
Pasatruは、筋肉、腱、その他の軟部組織が徐々に骨に変わる極めて稀な疾患である進行性骨化性線維異形成症（FOP）を治療します。
Pasatruに関するリジェネロンの今後の計画は何ですか？
欧州の規制当局が承認に向けた審査を行う一方、リジェネロンは今年後半に小児およびティーンエイジャーを対象とした新たな第3相試験Optima 2を開始する計画です。