Regeneron-Medikament gegen seltene Krankheit zeigt kein neues Knochenwachstum in erweiterter Studie
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (REGN) hat langzeitliche klinische Studiendaten für Pasatru bekannt gegeben, seine Behandlung für Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). In einer erweiterten Phase-3-Studie mit 63 erwachsenen Patienten entwickelten diejenigen, die Pasatru erhielten, zwischen den Wochen 56 und 84 null neue abnormale Knochenläsionen, verglichen mit neun neuen Läsionen in der Placebogruppe. FOP ist eine extrem seltene genetische Erkrankung, bei der sich Muskeln, Sehnen und Weichgewebe allmählich in Knochen verwandeln.
Die neuesten Ergebnisse stützen das Gesamtprofil der Therapie nach ihrer Zulassung durch die US-Arzneimittelbehörde FDA im August. Pasatru wirkt durch die Blockade von Activin A, einem Protein, das am abnormalen Knochenwachstum beteiligt ist. Neben Behandlungen für seltene Krankheiten unterhält Regeneron eine breite Medikamenten-Pipeline in den Bereichen Krebs, Augenerkrankungen und Entzündungskrankheiten, die durch flüssige Mittel und Wertpapiere von rund 17,8 Milliarden US-Dollar zum 30. Juni unterstützt wird.
Europäische Regulierungsbehörden prüfen Pasatru derzeit auf eine Zulassung. Regeneron plant außerdem, im Laufe dieses Jahres eine weitere Phase-3-Studie, Optima 2, zu starten, um das Medikament bei Kindern und Jugendlichen zu untersuchen.
Das Wichtigste
- Regeneron Pharmaceuticals meldete null neue abnormale Knochenläsionen zwischen Woche 56 und 84 bei Patienten, die Pasatru während einer Phase-3-Erweiterungsstudie einnahmen.
- Patienten der Placebogruppe entwickelten im selben Studienzeitraum unter 63 erwachsenen Teilnehmern neun neue abnormale Knochenläsionen.
- Pasatru erhielt im August die Zulassung der US-Behörde FDA und verbleibt in Europa unter behördlicher Prüfung.
- Regeneron plant, die Phase-3-Studie Optima 2 mit Kindern und Jugendlichen im Laufe dieses Jahres zu beginnen.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Wie fielen die Studienergebnisse für Regenerons Medikament Pasatru aus?
In einer erweiterten Phase-3-Studie entwickelten erwachsene Patienten unter Pasatru zwischen den Wochen 56 und 84 null neue abnormale Knochenläsionen, verglichen mit neun neuen Läsionen in der Placebogruppe.
Welche Erkrankung behandelt Pasatru?
Pasatru behandelt Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), eine extrem seltene Erkrankung, bei der sich Muskeln, Sehnen und anderes Weichgewebe allmählich in Knochen verwandeln.
Was sind Regenerons kommende Pläne für Pasatru?
Regeneron plant, im Laufe dieses Jahres eine neue Phase-3-Studie (Optima 2) für Kinder und Jugendliche zu starten, während europäische Regulierungsbehörden das Medikament auf eine mögliche Zulassung prüfen.