دواء ريجينيرون للأمراض النادرة لا يظهر أي نمو عظمي جديد في تجربة ممتدة
أعلنت شركة ريجينيرون فارماسوتيكالز (REGN) عن بيانات التجارب السريرية طويلة الأجل لدواء باساترو (Pasatru)، وهو علاجها لمرض التنسج العظمي العضلي الترقي (FOP). وفي تجربة ممتدة من المرحلة الثالثة شملت 63 مريضاً بالغاً، لم يطور المرضى الذين تلقوا باساترو أي آفات عظمية غير طبيعية جديدة بين الأسبوعين 56 و84، مقارنةً بتسع آفات جديدة في مجموعة العلاج الوهمي. ويعد FOP اضطراباً جينياً نادراً للغاية تتحول فيه العضلات والأوتار والأنسجة الرخوة تدريجياً إلى عظام.
تدعم النتائج الأخيرة الملف التعريفي العام للعلاج بعد حصوله على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أغسطس. يعمل باساترو عن طريق حظر بروتين أكتيفين أ (Activin A)، وهو بروتين مشارك في النمو العظمي غير الطبيعي. وبالإضافة إلى علاجات الأمراض النادرة، تحافظ ريجينيرون على خط إنتاج دوائي واسع يشمل السرطان وأمراض العيون والحالات الالتهابية، مدعوماً بنحو 17.8 مليار دولار من النقد والأوراق المالية المتداولة وفقاً للتقارير حتى 30 يونيو.
تقوم الجهات التنظيمية الأوروبية حالياً بمراجعة دواء باساترو للحصول على الموافقة التنظيمية. كما تخطط ريجينيرون لبدء تجربة أخرى من المرحلة الثالثة، أوبتيما 2 (Optima 2)، لتقييم الدواء لدى الأطفال والمراهقين في وقت لاحق من هذا العام.
أهم النقاط
- أفادت شركة ريجينيرون فارماسوتيكالز بعدم تسجيل أي آفات عظمية غير طبيعية جديدة بين الأسبوعين 56 و84 لدى المرضى الذين تناولوا باساترو خلال تجربة تمديد من المرحلة الثالثة.
- طور المرضى في مجموعة العلاج الوهمي تسع آفات عظمية غير طبيعية جديدة خلال نفس فترة التجربة بين 63 مشاركاً بالغاً.
- حصل دواء باساترو على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أغسطس وما زال قيد المراجعة التنظيمية في أوروبا.
- تخطط ريجينيرون لبدء تجربة أوبتيما 2 من المرحلة الثالثة والتي تشمل الأطفال والمراهقين في وقت لاحق من هذا العام.
ترجمه ذكاؤنا الاصطناعي من مقالنا الإنجليزي المستند إلى مصادر سوق خبيرة على الويب. قد يحتوي على أخطاء: تحقق من الحقائق قبل أي قرار. الملخصات مكتوبة بواجهة الذكاء الاصطناعي المجانية من FreeTheAI.org
كيف نكتبإخلاء المسؤوليةأسئلة وأجوبة
ما هي نتائج التجربة السريرية لدواء باساترو من شركة ريجينيرون؟
في تجربة ممتدة من المرحلة الثالثة، لم يطور المرضى البالغون الذين تناولوا باساترو أي آفات عظمية غير طبيعية جديدة بين الأسبوعين 56 و84، مقارنة بتسع آفات جديدة في مجموعة العلاج الوهمي.
ما هي الحالة المرضية التي يعالجها دواء باساترو؟
يعالج دواء باساترو مرض التنسج العظمي العضلي الترقي (FOP)، وهو اضطراب نادر للغاية تتحول فيه العضلات والأوتار والأنسجة الرخوة الأخرى تدريجياً إلى عظام.
ما هي خطط ريجينيرون القادمة لدواء باساترو؟
تخطط ريجينيرون لبدء دراسة جديدة من المرحلة الثالثة، أوبتيما 2، للأطفال والمراهقين في وقت لاحق من هذا العام، بينما تراجع الجهات التنظيمية الأوروبية الدواء للحصول على الموافقة المحتملة.