Editas Medicine autorisée à lancer l'essai de phase 1/2 de l'EDIT-401 en Australie

Editas Medicine, Inc. (EDIT) a obtenu l'autorisation réglementaire des autorités australiennes pour commencer l'administration des doses aux patients dans le cadre de son essai clinique Strive de phase 1/2. L'étude évaluera l'EDIT-401, un traitement expérimental d'édition génétique conçu pour traiter l'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH). L'administration de la première dose chez l'homme dans le cadre de cette autorisation devrait commencer avant la fin de l'année 2026.

Cette approbation marque la transition de la thérapie des tests précliniques vers les essais cliniques chez l'homme. Lors des études précliniques sur des primates non humains, le médicament a démontré une réduction d'environ 90 % des taux de LDL-C (mauvais cholestérol) qui a duré 10 mois. Le passage aux essais cliniques permettra de vérifier si ces effets durables de baisse du cholestérol peuvent être reproduits en toute sécurité chez l'homme. Parallèlement, une demande d'autorisation réglementaire est en cours d'examen en Nouvelle-Zélande afin d'élargir potentiellement la portée de l'essai.

Les investisseurs et les chercheurs attendront l'année 2027 pour franchir des étapes clés. Les données initiales de sécurité et de tolérance de l'essai devraient être publiées au premier trimestre 2027. Les résultats principaux de sécurité et d'efficacité de la partie 1 de l'étude sont attendus plus tard en 2027, ce qui fournira les premières indications cliniques de l'efficacité du traitement.