BridgeBio Pharma、エンカレレットの第3相試験で良好なデータを発表、新規治験で最初の患者への投与を実施
BridgeBio Pharma, Inc.（BBIO）は、開発中の新薬エンカレレットが、常染色体優性低カルシウム血症1型（ADH1）患者において、内因性副甲状腺ホルモン分泌を回復させ、骨代謝回転を亢進させたことを示す臨床データを発表しました。24週間の第3相試験において、エンカレレット投与群の91%の参加者が正常なホルモン分泌水準を達成したのに対し、標準療法群では達成者が皆無であり、エンカレレット投与群のすべての患者が少なくとも1つの症状の改善を報告しました。
この結果は、エンカレレットが単に血中カルシウム濃度を管理するだけでなく、ADH1の根本原因に作用することを示しています。エンカレレットの投与を受けた患者は、従来の治療法と比較して日常機能が向上したほか、疲労、筋肉の痙攣、ブレインフォグの大幅な軽減を経験しました。
規制当局はADH1治療薬としてエンカレレットを審査中であり、米国食品医薬品局（FDA）は優先審査を指定し、審査終了目標日（PDUFA date）を2027年5月8日に設定しました。一方でBridgeBioは、慢性副甲状腺機能低下症を対象にエンカレレットを評価する別の第3相試験で、参加者への投与を開始しました。
ポイント
- BridgeBio Pharmaは、ADH1患者においてエンカレレットがホルモン分泌を回復させ、骨代謝回転を促進したことを示す第3相試験結果を発表しました。
- エンカレレットを服用したすべての参加者が症状の改善を報告したのに対し、標準治療群では46パーセントにとどまりました。
- 米国FDAは本薬の新薬承認申請を優先審査として受理し、審査終了目標日を2027年5月8日に設定しました。
- BridgeBioは、慢性副甲状腺機能低下症を対象としたグローバル第3相試験「RECLAIM-HP」において、最初の参加者への投与を実施しました。
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記事の作り方免責事項よくある質問
BridgeBioのエンカレレットの第3相試験における主な結果は何ですか？
エンカレレットはADH1患者の91%で副甲状腺ホルモン分泌を正常レベルに回復させ、参加者の100%で症状を改善し、標準治療を上回る成績を示しました。
FDAはいつエンカレレットの承認について決定しますか？
米国FDAは本薬の申請を優先審査対象として受理し、審査終了目標日を2027年5月8日に設定しました。
BridgeBioはエンカレレットに関して他にどのような臨床試験を実施していますか？
BridgeBioは、成人および小児の慢性副甲状腺機能低下症患者を対象にエンカレレットを検証するグローバル第3相試験「RECLAIM-HP」において、最初の患者への投与を完了しました。