Arrowhead Pharmaceuticals publie des données préliminaires positives pour son traitement contre l'Alzheimer

14 oct., 17:05 UTCHaussierImpact moyen

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR) a publié les résultats cliniques intermédiaires de Phase 1/2a pour ARO-MAPT, une thérapie expérimentale à ARN d'interférence ciblant la maladie d'Alzheimer et les troubles associés à la protéine tau. Chez les participants sains à l'étude, des injections sous-cutanées de cette thérapie ont entraîné des baisses substantielles des niveaux de protéine tau dans le liquide céphalorachidien. Les doses élevées ont conduit à une réduction moyenne de 73 % des niveaux de tau au 105e jour, avec une diminution maximale de 85 %.

L'essai apporte la première validation clinique montrant que la nouvelle plateforme de l'entreprise peut acheminer de petits ARN interférents à travers la barrière hémato-encéphalique afin de réduire l'expression du gène cible dans le cerveau. Réduire la production de protéine tau est significatif car l'accumulation anormale de tau est l'une des causes principales de maladies neurodégénératives comme l'Alzheimer. De plus, une suppression soutenue de la protéine 90 jours après la dernière dose indique que le médicament pourrait permettre un calendrier d'administration pratique d'une fois tous les trois mois ou moins. La thérapie a été généralement bien tolérée, avec des effets secondaires principalement légers et aucun événement indésirable grave ni décès signalé.

Les chercheurs mènent actuellement la Partie 2 de l'étude pour évaluer l'impact d'ARO-MAPT sur la fonction cognitive et la progression de la maladie chez des patients réels. Arrowhead Pharmaceuticals recrute activement des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce tout en terminant l'administration des doses pour les groupes de volontaires sains. À la suite de cette annonce, les actions de l'entreprise ont augmenté de 1,32 % à 58,90 $.

Points clés

Arrowhead Pharmaceuticals a publié des données intermédiaires d'essai clinique de Phase 1/2a montrant que son candidat-médicament ARO-MAPT a atteint une baisse allant jusqu'à 85 % des niveaux de tau dans le liquide céphalorachidien.
L'étude a confirmé que la plateforme de l'entreprise peut délivrer avec succès une thérapie à ARN d'interférence à travers la barrière hémato-encéphalique pour réduire la production de protéine tau.
La thérapie a été bien tolérée par les participants, avec des effets secondaires principalement légers et aucun événement indésirable grave ni arrêt de l'essai signalé.
Arrowhead recrute actuellement des patients atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce pour la Partie 2 de l'étude afin d'évaluer les impacts cognitifs et la progression de la maladie.

Traduit par notre IA à partir de notre article en anglais, fondé sur des sources expertes des marchés sur le web. Des erreurs sont possibles : vérifiez les faits avant d’agir. Synthèses rédigées avec l’API d’IA gratuite de FreeTheAI.org

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Questions et réponses

Quels ont été les principaux résultats de l'essai pour l'ARO-MAPT d'Arrowhead contre l'Alzheimer ?

Les participants sains recevant l'ARO-MAPT ont obtenu des réductions moyennes de la protéine tau situées entre 40 % et 73 % au 105e jour, avec une baisse maximale de 85 %. La thérapie a été bien tolérée et aucun événement indésirable grave n'a été signalé.

Comment l'ARO-MAPT est-il administré et à quelle fréquence ?

L'ARO-MAPT est administré par injection sous-cutanée. La réduction de tau ayant persisté 90 jours après la dernière administration, le traitement pourrait potentiellement permettre un rythme de dosage d'une fois tous les trois mois ou moins.

Quelle est la prochaine étape de l'étude sur l'ARO-MAPT ?

Arrowhead recrute actuellement des patients atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce pour la Partie 2 de l'étude de Phase 1/2a afin d'évaluer l'effet du traitement sur la fonction cognitive, les enchevêtrements de tau et la progression de la maladie.