Arrowhead Pharmaceuticals relata dados iniciais positivos de ensaio para tratamento do Alzheimer
A Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR) divulgou resultados clínicos interinos da Fase 1/2a do ARO-MAPT, uma terapia experimental de interferência por RNA voltada para a doença de Alzheimer e distúrbios relacionados à proteína tau. Em participantes saudáveis do estudo, injeções subcutâneas da terapia alcançaram quedas substanciais nos níveis da proteína tau no líquido cefalorraquidiano. Doses elevadas levaram a uma redução média de 73% nos níveis de tau no dia 105, com uma diminuição máxima de 85%.
O ensaio fornece a primeira validação clínica de que a nova plataforma da empresa pode transportar RNA de pequena interferência através da barreira hematoencefálica para diminuir a expressão do gene-alvo dentro do cérebro. Reduzir a produção da proteína tau é significativo porque o acúmulo anormal de tau é uma das principais causas de condições neurodegenerativas como o Alzheimer. Além disso, a supressão sustentada da proteína 90 dias após a dose final indica que o medicamento pode suportar um cronograma de dosagem conveniente de uma vez a cada três meses ou menos. A terapia foi geralmente bem tolerada, apresentando principalmente efeitos colaterais leves, sem relatos de eventos adversos graves ou mortes.
Os pesquisadores estão agora conduzindo a Parte 2 do estudo para avaliar como o ARO-MAPT impacta a função cognitiva e a progressão da doença em pacientes reais. A Arrowhead Pharmaceuticals está recrutando ativamente indivíduos com doença de Alzheimer em estágio inicial enquanto conclui a dosagem para grupos de voluntários saudáveis. Após o anúncio, as ações da empresa subiram 1,32%, para US$ 58,90.
Pontos principais
- A Arrowhead Pharmaceuticals relatou dados clínicos interinos da Fase 1/2a mostrando que seu candidato a medicamento ARO-MAPT atingiu uma redução de até 85% nos níveis de tau no líquido cefalorraquidiano.
- O estudo confirmou que a plataforma da empresa pode entregar com sucesso a terapia de interferência por RNA através da barreira hematoencefálica para reduzir a produção da proteína tau.
- A terapia foi bem tolerada entre os participantes, com efeitos colaterais em sua maioria leves e nenhum evento adverso grave ou descontinuação do ensaio relatado.
- A Arrowhead está recrutando pacientes com doença de Alzheimer em estágio inicial para a Parte 2 do estudo a fim de avaliar impactos cognitivos e a progressão da doença.
Traduzido pela nossa IA a partir do nosso texto em inglês, baseado em fontes especializadas do mercado na web. Pode conter erros: confira os fatos antes de agir. Resumos feitos com a API de IA grátis da FreeTheAI.org
Como escrevemosAviso legalPerguntas e respostas
Quais foram os principais resultados do ensaio para o medicamento ARO-MAPT contra o Alzheimer da Arrowhead?
Participantes saudáveis que receberam ARO-MAPT alcançaram reduções médias da proteína tau entre 40% e 73% no dia 105, com uma queda máxima de 85%. A terapia foi bem tolerada, sem eventos adversos graves relatados.
Como o ARO-MAPT é administrado e com que frequência?
O ARO-MAPT é administrado via injeção subcutânea. Como a redução de tau durou 90 dias após a administração final, o tratamento poderia potencialmente suportar um esquema de dosagem de uma vez a cada três meses ou menos.
Qual é a próxima fase do estudo do ARO-MAPT?
A Arrowhead está recrutando atualmente pacientes com doença de Alzheimer em estágio inicial para a Parte 2 do estudo de Fase 1/2a com o objetivo de avaliar o efeito do tratamento na função cognitiva, nos emaranhados de tau e na progressão da doença.