Arrowhead Pharmaceuticals berichtet über positive frühe Studiendaten für Alzheimer-Behandlung
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR) hat Zwischenergebnisse einer klinischen Studie der Phase 1/2a für ARO-MAPT veröffentlicht, eine experimentelle RNA-Interferenz-Therapie zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit und verwandter Tau-Protein-Störungen. Bei gesunden Studienteilnehmern führten subkutane Injektionen der Therapie zu erheblichen Rückgängen des Tau-Protein-Spiegels im Nervenwasser. Hohe Dosen führten bis Tag 105 zu einer durchschnittlichen Verringerung der Tau-Werte um 73 % bei einem maximalen Rückgang von 85 %.
Die Studie liefert den ersten klinischen Nachweis, dass die neuartige Plattform des Unternehmens kleine intermittierende RNA über die Blut-Hirn-Schranke transportieren kann, um die Zielgenexpression im Gehirn zu senken. Die Reduzierung der Tau-Protein-Produktion ist von großer Bedeutung, da eine anormale Tau-Ansammlung eine Hauptursache für neurodegenerative Erkrankungen wie Alzheimer ist. Darüber hinaus deutet eine anhaltende Proteinsuppression 90 Tage nach der letzten Dosis darauf hin, dass das Medikament einen praktischen Dosierungsplan von einmal alle drei Monate oder seltener unterstützen könnte. Die Therapie wurde im Allgemeinen gut vertragen, wobei hauptsächlich leichte Nebenwirkungen und keine schweren unerwünschten Ereignisse oder Todesfälle gemeldet wurden.
Forscher führen derzeit Teil 2 der Studie durch, um zu bewerten, wie sich ARO-MAPT auf die kognitive Funktion und den Krankheitsverlauf bei tatsächlichen Patienten auswirkt. Arrowhead Pharmaceuticals nimmt derzeit aktiv Personen mit Alzheimer im Frühstadium auf, während die Dosierung für gesunde Freiwilligengruppen abgeschlossen wird. Nach der Ankündigung stiegen die Aktien des Unternehmens um 1,32 % auf 58,90 $.
Das Wichtigste
- Arrowhead Pharmaceuticals berichtete über Zwischenergebnisse der klinischen Phase-1/2a-Studie, wonach der Wirkstoffkandidat ARO-MAPT eine Senkung der Tau-Werte im Liquor um bis zu 85 % erzielte.
- Die Studie bestätigte, dass die Plattform des Unternehmens die RNA-Interferenz-Therapie erfolgreich über die Blut-Hirn-Schranke liefern kann, um die Tau-Protein-Produktion zu senken.
- Die Therapie wurde von den Teilnehmern gut vertragen, wobei meist leichte Nebenwirkungen und keine schweren unerwünschten Ereignisse oder Studienabbrüche gemeldet wurden.
- Arrowhead nimmt derzeit Patienten mit Alzheimer im Frühstadium für Teil 2 der Studie auf, um die kognitiven Auswirkungen und den Krankheitsverlauf zu untersuchen.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Was waren die wichtigsten Studienergebnisse für Arrowheads Alzheimer-Medikament ARO-MAPT?
Gesunde Teilnehmer, die ARO-MAPT erhielten, erreichten bis Tag 105 durchschnittliche Tau-Protein-Reduktionen zwischen 40 % und 73 % bei einem maximalen Rückgang von 85 %. Die Therapie war gut verträglich, ohne dass schwere unerwünschte Ereignisse gemeldet wurden.
Wie wird ARO-MAPT verabreicht und wie oft?
ARO-MAPT wird per subkutaner Injektion verabreicht. Da die Tau-Reduktion 90 Tage nach der letzten Verabreichung anhielt, könnte die Behandlung potenziell einen Dosierungsplan von einmal alle drei Monate oder seltener ermöglichen.
Was ist die nächste Phase der ARO-MAPT-Studie?
Arrowhead nimmt derzeit Patienten mit Alzheimer im Frühstadium für Teil 2 der Phase-1/2a-Studie auf, um die Wirkung der Behandlung auf die kognitive Funktion, Tau-Ablagerungen und das Fortschreiten der Krankheit zu bewerten.