箭头制药公布阿兹海默症治疗药物积极的早期试验数据
看涨中等影响
箭头制药公司（NASDAQ:ARWR）公布了针对阿兹海默症及相关tau蛋白疾病的实验性RNA干扰疗法ARO-MAPT的1/2a期临床试验中期结果。在健康受试者中，该疗法的皮下注射使脊髓液中的tau蛋白水平大幅下降。高剂量组在第105天时tau蛋白水平平均降低了73%，最大降幅达85%。
该试验首次提供了临床验证，证明该公司的新型平台能够将小干扰RNA递送穿过血脑屏障，以降低脑内的目标基因表达。减少tau蛋白的生成具有重要意义，因为异常的tau蛋白积聚是阿兹海默症等神经退行性疾病的主要原因。此外，在最后一剂给药90天后仍保持持续的蛋白抑制，表明该药物可能支持每三个月一次或更低频率的便捷给药方案。该疗法总体耐受性良好，不良反应主要为轻度，未收到严重不良事件或死亡报告。
研究人员目前正在进行研究的第二部分，以评估ARO-MAPT对真实患者认知功能和疾病进展的影响。箭头制药公司在完成健康志愿者组给药的同时，正在积极招募早期阿兹海默症患者。消息公布后，该公司股价上涨1.32%，至58.90美元。
要点
- 箭头制药公布了1/2a期临床试验的中期数据，显示其候选药物ARO-MAPT使脑脊液tau蛋白水平最高降低了85%。
- 研究证实，该公司的平台可以成功将RNA干扰疗法递送穿过血脑屏障，从而降低tau蛋白的生成。
- 该疗法在受试者中耐受性良好，副作用多为轻微，未报告严重不良事件或试验中断的情况。
- 箭头制药目前正在招募早期阿兹海默症患者参与研究的第二部分，以评估认知影响和疾病进展。
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箭头制药的阿兹海默症药物ARO-MAPT有哪些关键试验结果？
接受ARO-MAPT治疗的健康受试者在第105天时，tau蛋白平均降低了40%至73%，最大降幅达85%。该疗法耐受性良好，未报告严重不良事件。
ARO-MAPT是如何给药的？给药频率如何？
ARO-MAPT通过皮下注射给药。由于在最后一次给药后tau蛋白降低持续了90天，该疗法有可能支持每三个月或更长时间给药一次的方案。
ARO-MAPT研究的下一阶段是什么？
箭头制药目前正在招募早期阿兹海默症患者参与1/2a期研究的第二部分，以评估该疗法对认知功能、tau蛋白缠结和疾病进展的影响。